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Gene & Drug

遺伝子変異と分子標的薬の一覧｜
論文から調べる、変異に対応する薬

遺伝子パネル検査の報告書に書かれた遺伝子の名前から、対応する分子標的薬と、その根拠となる論文を調べられる一覧です。大規模な比較試験から1人の経過を記した症例報告まで、48本の論文の結果を、1本ずつ図にしています。

この一覧でわかること

がんの遺伝子検査（遺伝子パネル検査）で見つかった遺伝子の変化に対して、どの薬が、どの論文を根拠に使われているかがわかります。日本での承認の有無は問わず、査読を受けた論文として報告されたものを、症例報告も含めて載せています。論文の結果は1本ずつ図にし、効果だけでなく副作用も並べています。薬の名前は「一般名（商品名®）」で書き、すべての論文に PubMed へのリンクを付けました。

  • ランダム化比較試験標準的な治療と比べて差があるかを、くじ引きで割り付けて確かめた研究
  • 単群試験（第1・2相）比較相手を置かず、薬を使った方の経過を前向きに調べた研究
  • 症例集積数人〜数十人の経過をまとめた報告
  • 症例報告1〜2人の経過の記録。効果の証明にはなりませんが、まれな変異では手がかりになります
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遺伝子から、薬と論文を探す

報告書に書かれた遺伝子の名前を選ぶか、名前を入力してください。がん種と研究の段階で絞り込むこともできます。

遺伝子の名前から選ぶ

15の遺伝子・31の薬剤・48本の論文を掲載しています。遺伝子の名前を押すと論文が並び、「図で見る」を押すと図が開きます。

ALK

ALK融合遺伝子アレクチニブ／ロルラチニブランダム化比較試験 2
ALK融合遺伝子に対応する薬と、根拠となる論文
薬剤：一般名（商品名）根拠となる論文：研究の段階・がん種・主な結果・出典
アレクチニブ（アレセンサ®）

  • ランダム化比較試験非小細胞肺がん（未治療）ALEX

    アレクチニブと、クリゾチニブをくらべた研究

    12か月時点で進行または死亡のない割合 68.4% 対 48.7%（クリゾチニブ）。ハザード比 0.47。

    効果を図で見る図を閉じる
    対象
    治療をまだ受けていない、進行したALK陽性の非小細胞肺がんの方
    くらべた治療
    アレクチニブとクリゾチニブ
    人数
    303人（アレクチニブ 152人／クリゾチニブ 151人）

    効果

    12か月の時点で、がんが進まずに過ごせていた方
    アレクチニブ68.4%
    クリゾチニブ48.7%
    0255075100%

    がんの進行または死亡のリスクが53%低いハザード比 0.47（95%信頼区間 0.34〜0.65、P<0.001）

    脳など中枢神経で進行が起きた方
    アレクチニブ12%
    クリゾチニブ45%
    0255075100%

    少ないほうがよい項目

    がんが小さくなった方の割合（奏効率）
    アレクチニブ82.9%
    クリゾチニブ75.5%
    0255075100%

    P=0.09

    安全性（副作用）

    重い副作用が出た方（グレード3〜5の有害事象）
    アレクチニブ41%
    クリゾチニブ50%
    0255075100%

    読み方の注意アレクチニブ群の無増悪生存期間の中央値は、この解析の時点ではまだ出ていません。

    研究の詳しい情報（発表日・登録番号・参加国・日本の施設・原著）
    研究の種類ランダム化比較試験｜ランダム化・非盲検・第3相
    試験の名前ALEX
    論文の発表電子版 2017年6月6日／掲載号 2017年8月31日
    登録番号NCT02075840（ALEX／第3相／2014年8月に開始／試験全体の登録 303人）
    参加国・地域29の国・地域：オーストラリア、ボスニア・ヘルツェゴビナ、ブラジル、カナダ、チリ、中国、コスタリカ、エジプト、フランス、グアテマラ、香港、イスラエル、イタリア、メキシコ、ニュージーランド、ポーランド、ポルトガル、ロシア、セルビア、シンガポール、韓国、スペイン、スイス、台湾、タイ、トルコ、ウクライナ、イギリス、アメリカ
    日本の施設登録情報に日本の施設はありません
    登録情報の出どころ：ClinicalTrials.gov（施設の名前は登録の表記のまま）
    主要評価項目無増悪生存期間（担当医の評価）
    原著Peters S, Camidge DR, Shaw AT, et al. Alectinib versus Crizotinib in Untreated ALK-Positive Non-Small-Cell Lung Cancer. N Engl J Med. 2017;377(9):829-838.
    リンクPubMed 28586279　DOI 10.1056/NEJMoa1704795

    Peters S ほか. N Engl J Med. 2017;377(9):829-838.PubMed 28586279DOI

ロルラチニブ（ローブレナ®）

  • ランダム化比較試験非小細胞肺がん（未治療）CROWN

    ロルラチニブと、クリゾチニブをくらべた研究

    12か月時点で進行なく生存している割合 78% 対 39%（クリゾチニブ）。ハザード比 0.28。グレード3〜4の有害事象は 72% 対 56%。

    効果を図で見る図を閉じる
    対象
    転移に対する薬物治療をまだ受けていない、進行したALK陽性の非小細胞肺がんの方
    くらべた治療
    ロルラチニブとクリゾチニブ
    人数
    296人

    効果

    12か月の時点で、がんが進まずに過ごせていた方
    ロルラチニブ78%
    クリゾチニブ39%
    0255075100%

    がんの進行または死亡のリスクが72%低いハザード比 0.28（95%信頼区間 0.19〜0.41、P<0.001）

    がんが小さくなった方の割合（奏効率）
    ロルラチニブ76%
    クリゾチニブ58%
    0255075100%
    脳の転移が小さくなった方（測定できる脳転移のあった方のうち）
    ロルラチニブ82%
    クリゾチニブ23%
    0255075100%

    安全性（副作用）

    重い副作用が出た方（グレード3〜4の有害事象）
    ロルラチニブ72%
    クリゾチニブ56%
    0255075100%
    有害事象で治療をやめた方
    ロルラチニブ7%
    クリゾチニブ9%
    0255075100%

    読み方の注意重い副作用はロルラチニブ群で多く、主に脂質の値の変化でした。

    研究の詳しい情報（発表日・登録番号・参加国・日本の施設・原著）
    研究の種類ランダム化比較試験｜国際共同・ランダム化・第3相（中間解析）
    試験の名前CROWN
    論文の発表2020年11月19日
    登録番号NCT03052608（第3相／2017年4月に開始／試験全体の登録 296人）
    参加国・地域23の国・地域：日本、アルゼンチン、オーストラリア、ベルギー、カナダ、中国、チェコ、フランス、ドイツ、香港、インド、イタリア、メキシコ、オランダ、ポーランド、ロシア、シンガポール、韓国、スペイン、台湾、トルコ、イギリス、アメリカ
    日本の施設20か所
    Aichi cancer center central hospital／Nagoya University Hospital／National Hospital Organization Shikoku Cancer Center／Kurume University Hospital／National Hospital Organization Hokkaido Cancer Center／Kanazawa University Hospital／Kanagawa Cancer Center／Sendai Kousei Hospital／Osaka International Cancer Institute／Kindai University Hospital／Shizuoka Cancer Center／National Cancer Center Hospital／National Hospital Organization, Yamaguchi-Ube Medical Center／The Cancer Institute Hospital of JFCR／Niigata Cancer Center Hospital／Okayama University Hospital／Osaka City General Hospital／Tokushima University Hospital／Wakayama Medical University Department of Pulmonary Medicine and Oncology
    登録情報の出どころ：ClinicalTrials.gov（施設の名前は登録の表記のまま）
    主要評価項目無増悪生存期間（独立判定）
    原著Shaw AT, Bauer TM, de Marinis F, et al. First-Line Lorlatinib or Crizotinib in Advanced ALK-Positive Lung Cancer. N Engl J Med. 2020;383(21):2018-2029.
    リンクPubMed 33207094　DOI 10.1056/NEJMoa2027187

    Shaw AT ほか. N Engl J Med. 2020;383(21):2018-2029.PubMed 33207094DOI

BRAF

BRAF V600E変異ダブラフェニブ＋トラメチニブ／エンコラフェニブ＋セツキシマブランダム化比較試験 2単群試験 3症例報告 2
BRAF V600E変異に対応する薬と、根拠となる論文
薬剤：一般名（商品名）根拠となる論文：研究の段階・がん種・主な結果・出典
ダブラフェニブ（タフィンラー®）＋トラメチニブ（メキニスト®）

  • 単群試験（第1・2相）希少がん8種（甲状腺未分化がん・胆道がん・神経膠腫 など）ROAR

    ダブラフェニブ＋トラメチニブを使った方の経過を調べた研究

    奏効率：甲状腺未分化がん 56%、胆道がん 53%、低悪性度神経膠腫 54%、高悪性度神経膠腫 33%。

    効果を図で見る図を閉じる
    対象
    BRAF V600E変異のある進行した希少がんの方（8つのがん種）
    使った薬
    ダブラフェニブ＋トラメチニブ比較相手なし
    人数
    甲状腺未分化がん 36人、胆道がん 43人、低悪性度神経膠腫 13人、高悪性度神経膠腫 45人 など

    効果

    がんが小さくなった方の割合（奏効率）
    甲状腺未分化がん（36人）56%
    胆道がん（43人）53%
    低悪性度神経膠腫（13人）54%
    高悪性度神経膠腫（45人）33%
    0255075100%
    生存期間（全生存期間・中央値）
    甲状腺未分化がん14.5か月
    胆道がん13.5か月
    高悪性度神経膠腫17.6か月
    081624か月

    中央値は、参加した方を期間の順に並べたとき、ちょうど真ん中の方の値です。お一人おひとりの見通しを示すものではありません。

    読み方の注意比較相手のない試験です。治療に関連して多かった有害事象は、発熱 40.8%、疲労 25.7%、悪寒 25.7%でした。

    研究の詳しい情報（発表日・登録番号・参加国・日本の施設・原著）
    研究の種類単群試験（第1・2相）｜第2相（がん種をまたぐバスケット試験・最終解析）
    試験の名前ROAR
    論文の発表電子版 2023年4月14日／掲載号 2023年5月
    登録番号NCT02034110（第2相／2014年3月に開始／試験全体の登録 206人）
    参加国・地域14の国・地域：日本、オーストリア、ベルギー、カナダ、デンマーク、フランス、ドイツ、イタリア、オランダ、ノルウェー、韓国、スペイン、スウェーデン、アメリカ
    日本の施設2か所（施設の名前は登録情報に書かれていません）
    所在地：Chiba／Tokyo
    登録情報の出どころ：ClinicalTrials.gov（施設の名前は登録の表記のまま）
    主要評価項目奏効率（担当医の評価）
    原著Subbiah V, Kreitman RJ, Wainberg ZA, et al. Dabrafenib plus trametinib in BRAFV600E-mutated rare cancers: the phase 2 ROAR trial. Nat Med. 2023;29(5):1103-1112.
    リンクPubMed 37059834　DOI 10.1038/s41591-023-02321-8

    Subbiah V ほか. Nat Med. 2023;29(5):1103-1112.PubMed 37059834DOI

  • 単群試験（第1・2相）胆道がんROAR

    ダブラフェニブ＋トラメチニブを使った方の経過を調べた研究

    奏効率 51%（22/43人・担当医評価）。独立評価では 47%。

    効果を図で見る図を閉じる
    対象
    薬物治療を受けたことがある、BRAF V600E変異のある胆道がんの方
    使った薬
    ダブラフェニブ＋トラメチニブ比較相手なし
    人数
    43人

    効果

    がんが小さくなった方の割合（奏効率）

    100人のうち約51人でがんが小さくなりました奏効率 51%・43人中22人

    担当医の評価。独立評価では47%（20/43人）

    安全性（副作用）

    重篤な有害事象が出た方
    ダブラフェニブ＋トラメチニブ（43人中17人）40%
    0255075100%

    読み方の注意比較相手のない試験です。治療に関連した死亡はありませんでした。

    研究の詳しい情報（発表日・登録番号・参加国・日本の施設・原著）
    研究の種類単群試験（第1・2相）｜多施設・単群・非盲検・第2相（がん種をまたぐバスケット試験・中間解析）
    試験の名前ROAR
    論文の発表電子版 2020年8月17日／掲載号 2020年9月
    登録番号NCT02034110（第2相／2014年3月に開始／試験全体の登録 206人）
    参加国・地域14の国・地域：日本、オーストリア、ベルギー、カナダ、デンマーク、フランス、ドイツ、イタリア、オランダ、ノルウェー、韓国、スペイン、スウェーデン、アメリカ
    日本の施設2か所（施設の名前は登録情報に書かれていません）
    所在地：Chiba／Tokyo
    登録情報の出どころ：ClinicalTrials.gov（施設の名前は登録の表記のまま）
    主要評価項目奏効率
    原著Subbiah V, Lassen U, Élez E, et al. Dabrafenib plus trametinib in patients with BRAFV600E-mutated biliary tract cancer (ROAR): a phase 2, open-label, single-arm, multicentre basket trial. Lancet Oncol. 2020;21(9):1234-1243.
    リンクPubMed 32818466　DOI 10.1016/S1470-2045(20)30321-1

    Subbiah V ほか. Lancet Oncol. 2020;21(9):1234-1243.PubMed 32818466DOI

  • 単群試験（第1・2相）非小細胞肺がん（既治療）

    ダブラフェニブ＋トラメチニブを使った方の経過を調べた研究

    奏効率 63.2%（36/57人）。

    効果を図で見る図を閉じる
    対象
    プラチナ製剤を含む化学療法のあとに進行した、BRAF V600E変異のある転移性の非小細胞肺がんの方
    使った薬
    ダブラフェニブ＋トラメチニブ比較相手なし
    人数
    57人

    効果

    がんが小さくなった方の割合（奏効率）

    100人のうち約63人でがんが小さくなりました奏効率 63.2%・57人中36人

    安全性（副作用）

    重篤な有害事象が出た方
    ダブラフェニブ＋トラメチニブ（57人中32人）56%
    0255075100%

    読み方の注意比較相手のない試験です。治療と関連しないと判断された有害事象で4人が亡くなっています。

    研究の詳しい情報（発表日・登録番号・参加国・日本の施設・原著）
    研究の種類単群試験（第1・2相）｜多施設・非盲検・第2相（比較相手なし）
    論文の発表電子版 2016年6月6日／掲載号 2016年7月
    登録番号NCT01336634（第2相／2011年8月に開始／試験全体の登録 177人）
    参加国・地域11の国・地域：日本、フランス、ドイツ、イタリア、オランダ、ノルウェー、韓国、スペイン、台湾、イギリス、アメリカ
    日本の施設2か所（施設の名前は登録情報に書かれていません）
    所在地：Osaka／Tokyo
    登録情報の出どころ：ClinicalTrials.gov（施設の名前は登録の表記のまま）
    主要評価項目奏効率（担当医の評価）
    原著Planchard D, Besse B, Groen HJM, et al. Dabrafenib plus trametinib in patients with previously treated BRAF(V600E)-mutant metastatic non-small cell lung cancer: an open-label, multicentre phase 2 trial. Lancet Oncol. 2016;17(7):984-993.
    リンクPubMed 27283860　DOI 10.1016/S1470-2045(16)30146-2

    Planchard D ほか. Lancet Oncol. 2016;17(7):984-993.PubMed 27283860DOI

  • 症例報告膵臓がん

    ダブラフェニブ＋トラメチニブを使った方の記録

    33歳男性。ゲムシタビン＋ナブパクリタキセルで2か月たたずに進行。腫瘍マーカー（CA19-9・CEA）は下がったが、開始から2か月後に死亡。

    経過を図で見る図を閉じる
    対象
    膵臓・肝臓・骨などに病変のあったBRAF変異のある膵臓がんの33歳男性
    使った薬
    ダブラフェニブ＋トラメチニブ
    人数
    1人

    経過

    1人ずつの経過（症例報告）

    33歳男性

    これまでの治療
    ゲムシタビン＋ナブパクリタキセル（2か月たたずに進行）
    この薬を使った期間
    2か月
    061218か月
    その後死亡
    腫瘍マーカー（CA19-9・CEA）は下がりましたが、開始から2か月後に亡くなりました。

    読み方の注意1人の経過の記録です。良くない経過をたどった報告として載せています。

    研究の詳しい情報（発表日・登録番号・参加国・日本の施設・原著）
    研究の種類症例報告｜症例報告（1例）
    論文の発表2025年6月6日
    原著Li F, Shen F. Metastatic pancreatic cancer with activating BRAF V600E mutations: A case report. World J Clin Cases. 2025;13(16):101665.
    リンクPubMed 40487550　DOI 10.12998/wjcc.v13.i16.101665

    Li F, Shen F. World J Clin Cases. 2025;13(16):101665.PubMed 40487550DOI

  • 症例報告膵臓がん

    ダブラフェニブ＋トラメチニブを使った方の記録

    初回の化学療法で十分な反応が続かなかった2例。ダブラフェニブ＋トラメチニブで反応が続き、報告の時点で進行なし。

    経過を図で見る図を閉じる
    対象
    BRAF V600E変異のある膵臓がん（膵腺がん）の2人
    使った薬
    ダブラフェニブ＋トラメチニブ
    人数
    2人

    経過

    1人ずつの経過（症例報告）

    2人（年齢は抄録に記載なし）

    これまでの治療
    初回の化学療法で十分な反応が続かなかった
    この薬を使った期間
    記載なし
    その後報告の時点で継続
    2人とも反応が続き、報告の時点で進行なし。使った期間は抄録に書かれていません。

    読み方の注意2人の経過の記録です。効果の証明にはなりません。

    研究の詳しい情報（発表日・登録番号・参加国・日本の施設・原著）
    研究の種類症例報告｜症例報告（2例）
    論文の発表2023年7〜8月
    原著Shah S, Rana T, Kancharla P, et al. Targeted Therapy for BRAF V600E Positive Pancreatic Adenocarcinoma: Two Case Reports. Cancer Genomics Proteomics. 2023;20(4):398-403.
    リンクPubMed 37400141　DOI 10.21873/cgp.20391

    Shah S ほか. Cancer Genomics Proteomics. 2023;20(4):398-403.PubMed 37400141DOI

エンコラフェニブ（ビラフトビ®）＋セツキシマブ（アービタックス®）

  • ランダム化比較試験大腸がん（一次治療）BREAKWATER

    エンコラフェニブ＋セツキシマブ＋mFOLFOX6と、標準治療をくらべた研究

    mFOLFOX6との併用で、無増悪生存期間 12.8か月 対 7.1か月、全生存期間 30.3か月 対 15.1か月（中間解析）。

    効果を図で見る図を閉じる
    対象
    治療をまだ受けていない、BRAF V600E変異のある転移性の大腸がんの方
    くらべた治療
    エンコラフェニブ＋セツキシマブ＋mFOLFOX6と標準治療（化学療法、ベバシズマブ併用を含む）

    効果

    がんが進まなかった期間（無増悪生存期間・中央値）
    エンコラフェニブ＋セツキシマブ＋mFOLFOX612.8か月
    標準治療（化学療法、ベバシズマブ併用を含む）7.1か月
    0122436か月

    がんの進行または死亡のリスクが47%低いハザード比 0.53（95%信頼区間 0.41〜0.68、P<0.001）

    生存期間（全生存期間・中央値）
    エンコラフェニブ＋セツキシマブ＋mFOLFOX630.3か月
    標準治療（化学療法、ベバシズマブ併用を含む）15.1か月
    0122436か月

    死亡のリスクが51%低いハザード比 0.49（95%信頼区間 0.38〜0.63、P<0.001）

    中間解析

    中央値は、参加した方を期間の順に並べたとき、ちょうど真ん中の方の値です。お一人おひとりの見通しを示すものではありません。

    安全性（副作用）

    重篤な有害事象が出た方
    エンコラフェニブ＋セツキシマブ＋mFOLFOX646.1%
    標準治療（化学療法、ベバシズマブ併用を含む）38.9%
    0255075100%

    読み方の注意全生存期間は中間解析の結果です。

    研究の詳しい情報（発表日・登録番号・参加国・日本の施設・原著）
    研究の種類ランダム化比較試験｜非盲検・ランダム化・第3相
    試験の名前BREAKWATER
    論文の発表電子版 2025年5月30日／掲載号 2025年6月26日
    登録番号NCT04607421（第3相／2020年12月に開始／試験全体の登録 841人）
    参加国・地域29の国・地域：日本、アルゼンチン、オーストラリア、ベルギー、ブラジル、ブルガリア、カナダ、中国、チェコ、デンマーク、フィンランド、ドイツ、インド、イタリア、メキシコ、オランダ、ニュージーランド、ノルウェー、ポーランド、ロシア、スロバキア、南アフリカ、韓国、スペイン、スウェーデン、台湾、ウクライナ、イギリス、アメリカ
    日本の施設19か所
    Chiba cancer center／National Cancer Center Hospital East／Hokkaido University Hospital／Kanazawa University Hospital／St. Marianna University Hospital／Kanagawa cancer center／Aichi Cancer Center Hospital／Osaka Prefectural Hospital Organization Osaka International Cancer Institute／Kindai University Hospital／Osaka University Hospital／Osaka Medical and Pharmaceutical University Hospital／Saitama Medical University International Medical Center／Saitama Prefectural Cancer Center／Shizuoka Cancer Center／National Cancer Center Hospital／The Cancer Institute Hospital of JFCR／Keio university hospital／National Hospital Organization Kyushu Cancer Center／National Hospital Organization - Osaka National Hospital - Institute For Clinical Research
    登録情報の出どころ：ClinicalTrials.gov（施設の名前は登録の表記のまま）
    主要評価項目奏効率と無増悪生存期間（独立判定）
    原著Elez E, Yoshino T, Shen L, et al. Encorafenib, Cetuximab, and mFOLFOX6 in BRAF-Mutated Colorectal Cancer. N Engl J Med. 2025;392(24):2425-2437.
    リンクPubMed 40444708　DOI 10.1056/NEJMoa2501912

    Elez E ほか. N Engl J Med. 2025;392(24):2425-2437.PubMed 40444708DOI

  • ランダム化比較試験大腸がん（既治療）BEACON CRC

    エンコラフェニブを含む2通りの組み合わせと、対照の治療をくらべた研究

    全生存期間の中央値 9.0か月（ビニメチニブを加えた3剤）・8.4か月（2剤） 対 5.4か月（対照）。

    効果を図で見る図を閉じる
    対象
    1〜2種類の治療のあとに進行した、BRAF V600E変異のある転移性の大腸がんの方
    くらべた治療
    エンコラフェニブ＋セツキシマブ＋ビニメチニブとエンコラフェニブ＋セツキシマブと対照（セツキシマブ＋イリノテカン など）
    人数
    665人（3つの群）

    効果

    生存期間（全生存期間・中央値）
    エンコラフェニブ＋セツキシマブ＋ビニメチニブ9.0か月
    エンコラフェニブ＋セツキシマブ8.4か月
    対照（セツキシマブ＋イリノテカン など）5.4か月
    04812か月

    エンコラフェニブ＋セツキシマブ＋ビニメチニブ：死亡のリスクが48%低いハザード比 0.52（95%信頼区間 0.39〜0.70、P<0.001）

    エンコラフェニブ＋セツキシマブ：死亡のリスクが40%低いハザード比 0.60（95%信頼区間 0.45〜0.79、P<0.001）

    がんが小さくなった方の割合（奏効率）
    エンコラフェニブ＋セツキシマブ＋ビニメチニブ26%
    対照（セツキシマブ＋イリノテカン など）2%
    0255075100%

    3剤の群と対照の比較（P<0.001）

    中央値は、参加した方を期間の順に並べたとき、ちょうど真ん中の方の値です。お一人おひとりの見通しを示すものではありません。

    安全性（副作用）

    重い副作用が出た方（グレード3以上の有害事象）
    エンコラフェニブ＋セツキシマブ＋ビニメチニブ58%
    エンコラフェニブ＋セツキシマブ50%
    対照（セツキシマブ＋イリノテカン など）61%
    0255075100%

    読み方の注意あらかじめ計画された中間解析の結果です。

    研究の詳しい情報（発表日・登録番号・参加国・日本の施設・原著）
    研究の種類ランダム化比較試験｜非盲検・ランダム化・第3相（中間解析）
    試験の名前BEACON CRC
    論文の発表電子版 2019年9月30日／掲載号 2019年10月24日
    登録番号NCT02928224（BEACON CRC／第3相／2016年10月に開始／試験全体の登録 702人）
    参加国・地域27の国・地域：日本、アルゼンチン、オーストラリア、オーストリア、ベルギー、ブラジル、カナダ、チリ、チェコ、デンマーク、フランス、ドイツ、ハンガリー、イスラエル、イタリア、メキシコ、オランダ、ノルウェー、ポーランド、ロシア、韓国、スペイン、台湾、トルコ、ウクライナ、イギリス、アメリカ
    日本の施設13か所
    Chayagasaka Eye Clinic／Aichi Cancer Center Hospital／National Cancer Center Hospital East／Hokkaido University Hospital／Kanazawa University Hospital／St. Marianna University School of Medicine Hospital／Tsukahara Eye Clinic／Kanagawa Cancer Center／Osaka University Hospital Laboratory for Clinical Investigation／National Cancer Center Hospital／National Hospital Organization Kyushu Cancer Center／Kyushu Central Hospital of the Mutual Aid Association of Public School Teachers／National Hospital Organization Osaka National Hospital
    登録情報の出どころ：ClinicalTrials.gov（施設の名前は登録の表記のまま）
    主要評価項目全生存期間と奏効率（3剤の群と対照の比較）
    原著Kopetz S, Grothey A, Yaeger R, et al. Encorafenib, Binimetinib, and Cetuximab in BRAF V600E-Mutated Colorectal Cancer. N Engl J Med. 2019;381(17):1632-1643.
    リンクPubMed 31566309　DOI 10.1056/NEJMoa1908075

    Kopetz S ほか. N Engl J Med. 2019;381(17):1632-1643.PubMed 31566309DOI

BRCA1／BRCA2

BRCA1/2遺伝子変異オラパリブランダム化比較試験 4
BRCA1/2遺伝子変異に対応する薬と、根拠となる論文
薬剤：一般名（商品名）根拠となる論文：研究の段階・がん種・主な結果・出典
オラパリブ（リムパーザ®）

  • ランダム化比較試験前立腺がん（去勢抵抗性）PROfound

    オラパリブと、エンザルタミドまたはアビラテロンをくらべた研究

    BRCA1・BRCA2・ATMに変化のある集団で、画像上の無増悪生存期間 7.4か月 対 3.6か月。ハザード比 0.34。

    効果を図で見る図を閉じる
    対象
    新しいホルモン薬（エンザルタミドまたはアビラテロン）の治療中に進行した、転移のある去勢抵抗性前立腺がんの方。BRCA1・BRCA2・ATMに変化のある245人の集団
    くらべた治療
    オラパリブとエンザルタミドまたはアビラテロン
    人数
    245人（BRCA1・BRCA2・ATMに変化のある集団）

    効果

    画像でがんが進まなかった期間（中央値）
    オラパリブ7.4か月
    エンザルタミドまたはアビラテロン3.6か月
    081624か月

    がんの進行または死亡のリスクが66%低いハザード比 0.34（95%信頼区間 0.25〜0.47、P<0.001）

    生存期間（全生存期間・中央値）
    オラパリブ18.5か月
    エンザルタミドまたはアビラテロン15.1か月
    081624か月

    比較相手の群で進行した方の81%が、その後オラパリブに切り替えています

    中央値は、参加した方を期間の順に並べたとき、ちょうど真ん中の方の値です。お一人おひとりの見通しを示すものではありません。

    読み方の注意オラパリブ群で多かった副作用は、貧血と吐き気でした。

    研究の詳しい情報（発表日・登録番号・参加国・日本の施設・原著）
    研究の種類ランダム化比較試験｜ランダム化・非盲検・第3相
    試験の名前PROfound
    論文の発表電子版 2020年4月28日／掲載号 2020年5月28日
    登録番号NCT02987543（第3相／2017年2月に開始／試験全体の登録 387人）
    参加国・地域20の国・地域：日本、アルゼンチン、オーストラリア、オーストリア、ブラジル、カナダ、デンマーク、フランス、ドイツ、イスラエル、イタリア、オランダ、ノルウェー、韓国、スペイン、スウェーデン、台湾、トルコ、イギリス、アメリカ
    日本の施設30か所（施設の名前は登録情報に書かれていません）
    所在地：Bunkyō City／Fukuoka／Hirosaki-shi／Kanazawa／Kashihara-shi／Kashiwa／Kawagoe-shi／Kita-gun／Kōtoku／Kyoto／Maebashi／Matsuyama／Minatoku／Mitaka-shi／Miyazaki／Nagasaki／Nagoya／Osaka／Osakasayama-shi／Sagamihara-shi／Sakura-shi／Sapporo／Shinjuku-ku／Suita-shi／Sunto-gun／Yokohama
    登録情報の出どころ：ClinicalTrials.gov（施設の名前は登録の表記のまま）
    主要評価項目画像上の無増悪生存期間（独立判定）
    原著de Bono J, Mateo J, Fizazi K, et al. Olaparib for Metastatic Castration-Resistant Prostate Cancer. N Engl J Med. 2020;382(22):2091-2102.
    リンクPubMed 32343890　DOI 10.1056/NEJMoa1911440

    de Bono J ほか. N Engl J Med. 2020;382(22):2091-2102.PubMed 32343890DOI

  • ランダム化比較試験膵臓がん（維持療法）POLO

    オラパリブ（維持療法）と、プラセボをくらべた研究

    無増悪生存期間 7.4か月 対 3.8か月（プラセボ）。ハザード比 0.53。全生存期間は中間解析で差なし（18.9か月 対 18.1か月）。

    効果を図で見る図を閉じる
    対象
    生殖細胞系列のBRCA1/2変異があり、プラチナ製剤を含む初回の化学療法のあいだに進行しなかった、転移のある膵臓がんの方
    くらべた治療
    オラパリブ（維持療法）とプラセボ
    人数
    154人（オラパリブ 92人／プラセボ 62人）

    効果

    がんが進まなかった期間（無増悪生存期間・中央値）
    オラパリブ（維持療法）7.4か月
    プラセボ3.8か月
    081624か月

    がんの進行または死亡のリスクが47%低いハザード比 0.53（95%信頼区間 0.35〜0.82、P=0.004）

    生存期間（全生存期間・中央値）
    オラパリブ（維持療法）18.9か月
    プラセボ18.1か月
    081624か月

    差は示されていませんハザード比 0.91（95%信頼区間 0.56〜1.46、P=0.68）

    中間解析

    中央値は、参加した方を期間の順に並べたとき、ちょうど真ん中の方の値です。お一人おひとりの見通しを示すものではありません。

    安全性（副作用）

    重い副作用が出た方（グレード3以上の有害事象）
    オラパリブ（維持療法）40%
    プラセボ23%
    0255075100%
    有害事象で治療をやめた方
    オラパリブ（維持療法）5%
    プラセボ2%
    0255075100%

    読み方の注意がんが進まなかった期間は延びましたが、生存期間には差が認められていません（中間解析）。

    研究の詳しい情報（発表日・登録番号・参加国・日本の施設・原著）
    研究の種類ランダム化比較試験｜ランダム化・二重盲検・プラセボ対照・第3相
    試験の名前POLO
    論文の発表電子版 2019年6月2日／掲載号 2019年7月25日
    登録番号NCT02184195（POLO／第3相／2014年12月に開始／試験全体の登録 154人）
    参加国・地域12の国・地域：オーストラリア、ベルギー、カナダ、フランス、ドイツ、イスラエル、イタリア、オランダ、韓国、スペイン、イギリス、アメリカ
    日本の施設登録情報に日本の施設はありません
    登録情報の出どころ：ClinicalTrials.gov（施設の名前は登録の表記のまま）
    主要評価項目無増悪生存期間（独立判定）
    原著Golan T, Hammel P, Reni M, et al. Maintenance Olaparib for Germline BRCA-Mutated Metastatic Pancreatic Cancer. N Engl J Med. 2019;381(4):317-327.
    リンクPubMed 31157963　DOI 10.1056/NEJMoa1903387

    Golan T ほか. N Engl J Med. 2019;381(4):317-327.PubMed 31157963DOI

  • ランダム化比較試験卵巣がん（初回治療後の維持療法）SOLO1

    オラパリブ（維持療法）と、プラセボをくらべた研究

    3年時点で進行または死亡のない割合 60% 対 27%（プラセボ）。ハザード比 0.30。

    効果を図で見る図を閉じる
    対象
    BRCA1/2変異があり、プラチナ製剤を含む化学療法で効果が得られた、新たに診断された進行卵巣がんの方
    くらべた治療
    オラパリブ（維持療法）とプラセボ
    人数
    391人（オラパリブ 260人／プラセボ 131人）

    効果

    3年の時点で、がんが進まずに過ごせていた方
    オラパリブ（維持療法）60%
    プラセボ27%
    0255075100%

    がんの進行または死亡のリスクが70%低いハザード比 0.30（95%信頼区間 0.23〜0.41、P<0.001）

    読み方の注意観察期間の中央値は41か月です。有害事象は、オラパリブで知られているものと同じ傾向でした。

    研究の詳しい情報（発表日・登録番号・参加国・日本の施設・原著）
    研究の種類ランダム化比較試験｜国際共同・ランダム化・二重盲検・第3相
    試験の名前SOLO1
    論文の発表電子版 2018年10月21日／掲載号 2018年12月27日
    登録番号NCT01844986（SOLO-1／第3相／2013年8月に開始／試験全体の登録 450人）
    参加国・地域15の国・地域：日本、オーストラリア、ブラジル、カナダ、中国、フランス、イスラエル、イタリア、オランダ、ポーランド、ロシア、韓国、スペイン、イギリス、アメリカ
    日本の施設8か所
    Hyogo CC／National Cancer Center Hosp／NHO Kyushu CC／Saitama Med. Univ. Int. Med. C／NHO Shikoku Cancer Center／Niigata Univ. Med. Dent.／Hokkaido University Hospital／Shizuoka Cancer Center
    登録情報の出どころ：ClinicalTrials.gov（施設の名前は登録の表記のまま）
    主要評価項目無増悪生存期間
    原著Moore K, Colombo N, Scambia G, et al. Maintenance Olaparib in Patients with Newly Diagnosed Advanced Ovarian Cancer. N Engl J Med. 2018;379(26):2495-2505.
    リンクPubMed 30345884　DOI 10.1056/NEJMoa1810858

    Moore K ほか. N Engl J Med. 2018;379(26):2495-2505.PubMed 30345884DOI

  • ランダム化比較試験乳がん（HER2陰性）OlympiAD

    オラパリブと、医師が選ぶ化学療法をくらべた研究

    無増悪生存期間 7.0か月 対 4.2か月（医師が選ぶ化学療法）。奏効率 59.9% 対 28.8%。

    効果を図で見る図を閉じる
    対象
    生殖細胞系列のBRCA変異があり、HER2陰性の転移性乳がんの方（転移に対する化学療法は2種類まで）
    くらべた治療
    オラパリブと医師が選ぶ化学療法
    人数
    302人（オラパリブ 205人／標準治療 97人）

    効果

    がんが進まなかった期間（無増悪生存期間・中央値）
    オラパリブ7.0か月
    医師が選ぶ化学療法4.2か月
    0369か月

    がんの進行または死亡のリスクが42%低いハザード比 0.58（95%信頼区間 0.43〜0.80、P<0.001）

    がんが小さくなった方の割合（奏効率）
    オラパリブ59.9%
    医師が選ぶ化学療法28.8%
    0255075100%

    中央値は、参加した方を期間の順に並べたとき、ちょうど真ん中の方の値です。お一人おひとりの見通しを示すものではありません。

    安全性（副作用）

    重い副作用が出た方（グレード3以上の有害事象）
    オラパリブ36.6%
    医師が選ぶ化学療法50.5%
    0255075100%
    副作用で治療をやめた方
    オラパリブ4.9%
    医師が選ぶ化学療法7.7%
    0255075100%
    研究の詳しい情報（発表日・登録番号・参加国・日本の施設・原著）
    研究の種類ランダム化比較試験｜ランダム化・非盲検・第3相
    試験の名前OlympiAD
    論文の発表電子版 2017年6月4日／掲載号 2017年8月10日
    登録番号NCT02000622（OlympiAD／第3相／2014年3月に開始／試験全体の登録 302人）
    参加国・地域19の国・地域：日本、ブルガリア、中国、チェコ、フランス、ハンガリー、イタリア、メキシコ、ペルー、ポーランド、ルーマニア、ロシア、韓国、スペイン、スイス、台湾、トルコ、イギリス、アメリカ
    日本の施設9か所（施設の名前は登録情報に書かれていません）
    所在地：Chūōku／Fukuoka／Kagoshima／Nagoya／Osaka／Sapporo／Shinagawa-ku／Suita
    登録情報の出どころ：ClinicalTrials.gov（施設の名前は登録の表記のまま）
    主要評価項目無増悪生存期間（独立判定）
    原著Robson M, Im SA, Senkus E, et al. Olaparib for Metastatic Breast Cancer in Patients with a Germline BRCA Mutation. N Engl J Med. 2017;377(6):523-533.
    リンクPubMed 28578601　DOI 10.1056/NEJMoa1706450

    Robson M ほか. N Engl J Med. 2017;377(6):523-533.PubMed 28578601DOI

EGFR

EGFR遺伝子変異オシメルチニブランダム化比較試験 1
EGFR遺伝子変異に対応する薬と、根拠となる論文
薬剤：一般名（商品名）根拠となる論文：研究の段階・がん種・主な結果・出典
オシメルチニブ（タグリッソ®）

  • ランダム化比較試験非小細胞肺がん（未治療）FLAURA

    オシメルチニブと、従来のEGFR阻害薬をくらべた研究

    無増悪生存期間 18.9か月 対 10.2か月（従来のEGFR阻害薬）。ハザード比 0.46。

    効果を図で見る図を閉じる
    対象
    治療をまだ受けていない、EGFR変異（エクソン19欠失またはL858R）のある進行した非小細胞肺がんの方
    くらべた治療
    オシメルチニブと従来のEGFR阻害薬（ゲフィチニブまたはエルロチニブ）
    人数
    556人

    効果

    がんが進まなかった期間（無増悪生存期間・中央値）
    オシメルチニブ18.9か月
    従来のEGFR阻害薬（ゲフィチニブまたはエルロチニブ）10.2か月
    081624か月

    がんの進行または死亡のリスクが54%低いハザード比 0.46（95%信頼区間 0.37〜0.57、P<0.001）

    効果が続いた期間（奏効期間・中央値）
    オシメルチニブ17.2か月
    従来のEGFR阻害薬（ゲフィチニブまたはエルロチニブ）8.5か月
    081624か月
    がんが小さくなった方の割合（奏効率）
    オシメルチニブ80%
    従来のEGFR阻害薬（ゲフィチニブまたはエルロチニブ）76%
    0255075100%

    差は認められていません（P=0.24）

    18か月の時点で生存していた方
    オシメルチニブ83%
    従来のEGFR阻害薬（ゲフィチニブまたはエルロチニブ）71%
    0255075100%

    差は示されていませんハザード比 0.63（95%信頼区間 0.45〜0.88）

    中間解析の時点では統計的に有意ではありません

    中央値は、参加した方を期間の順に並べたとき、ちょうど真ん中の方の値です。お一人おひとりの見通しを示すものではありません。

    安全性（副作用）

    重い副作用が出た方（グレード3以上の有害事象）
    オシメルチニブ34%
    従来のEGFR阻害薬（ゲフィチニブまたはエルロチニブ）45%
    0255075100%

    読み方の注意生存期間のデータは、この論文の時点では十分に集まっていません。

    研究の詳しい情報（発表日・登録番号・参加国・日本の施設・原著）
    研究の種類ランダム化比較試験｜二重盲検・ランダム化・第3相
    試験の名前FLAURA
    論文の発表電子版 2017年11月18日／掲載号 2018年1月11日
    登録番号NCT02296125（FLAURA／第3相／2014年12月に開始／試験全体の登録 674人）
    参加国・地域30の国・地域：日本、オーストラリア、ベルギー、ブラジル、ブルガリア、カナダ、中国、チェコ、フランス、ドイツ、ハンガリー、イスラエル、イタリア、マレーシア、フィリピン、ポーランド、ポルトガル、ルーマニア、ロシア、韓国、スペイン、スウェーデン、スイス、台湾、タイ、トルコ、ウクライナ、イギリス、アメリカ、ベトナム
    日本の施設18か所（施設の名前は登録情報に書かれていません）
    所在地：Chūōku／Fukuoka／Hirakata-shi／Kanazawa／Kashiwa／Kobe／Matsuyama／Natori-shi／Osaka／Osakasayama-shi／Sagamihara-shi／Sakaishi／Sendai／Sunto-gun／Yokohama
    登録情報の出どころ：ClinicalTrials.gov（施設の名前は登録の表記のまま）
    主要評価項目無増悪生存期間（担当医の評価）
    原著Soria JC, Ohe Y, Vansteenkiste J, et al. Osimertinib in Untreated EGFR-Mutated Advanced Non-Small-Cell Lung Cancer. N Engl J Med. 2018;378(2):113-125.
    リンクPubMed 29151359　DOI 10.1056/NEJMoa1713137

    Soria JC ほか. N Engl J Med. 2018;378(2):113-125.PubMed 29151359DOI

ESR1

ESR1遺伝子変異イムルネストラント／カミゼストラントランダム化比較試験 2
ESR1遺伝子変異に対応する薬と、根拠となる論文
薬剤：一般名（商品名）根拠となる論文：研究の段階・がん種・主な結果・出典
イムルネストラント（イムルリオ®）

  • ランダム化比較試験乳がん（ESR1変異あり）EMBER-3

    イムルネストラントと、標準的な内分泌療法をくらべた研究

    ESR1変異のある256人で、無増悪生存期間 5.5か月 対 3.8か月（標準的な内分泌療法）。

    効果を図で見る図を閉じる
    対象
    アロマターゼ阻害薬の治療中または治療後に再発・進行した、ER陽性・HER2陰性の進行乳がんの方
    くらべた治療
    イムルネストラントと標準的な内分泌療法
    人数
    874人（うちESR1変異のある方 256人）

    効果

    がんが進まなかった期間（無増悪生存期間・中央値）
    イムルネストラント5.5か月
    標準的な内分泌療法3.8か月
    0246か月

    ESR1変異のある256人。差は統計的に有意（P<0.001）

    がんが進まなかった期間（全体の集団）（中央値）
    イムルネストラント5.6か月
    標準的な内分泌療法5.5か月
    0246か月

    差は示されていませんハザード比 0.87（95%信頼区間 0.72〜1.04、P=0.12）

    中央値は、参加した方を期間の順に並べたとき、ちょうど真ん中の方の値です。お一人おひとりの見通しを示すものではありません。

    安全性（副作用）

    重い副作用が出た方（グレード3以上の有害事象）
    イムルネストラント17.1%
    標準的な内分泌療法20.7%
    0255075100%

    読み方の注意ESR1変異のある方では差がありましたが、全体の集団では差が認められていません。アベマシクリブを併用した群の結果は、ここには載せていません。

    研究の詳しい情報（発表日・登録番号・参加国・日本の施設・原著）
    研究の種類ランダム化比較試験｜非盲検・ランダム化・第3相（3つの群）
    試験の名前EMBER-3
    論文の発表電子版 2024年12月11日／掲載号 2025年3月27日
    登録番号NCT04975308（EMBER-3／第3相／2021年10月に開始／試験全体の登録 874人）
    参加国・地域22の国・地域：日本、アルゼンチン、オーストラリア、オーストリア、ベルギー、ブラジル、中国、チェコ、フランス、ドイツ、ギリシャ、インド、イタリア、メキシコ、オランダ、ロシア、韓国、スペイン、台湾、トルコ、ウクライナ、アメリカ
    日本の施設22か所
    Nagoya University Hospital／Chiba cancer center／National Hospital Organization Shikoku Cancer Center／Kurume General Hospital／Gunma Prefectural Cancer Center／National Hospital Organization Hokkaido Cancer Center／Hyogo Cancer Center／Shinko Hospital／Tsuchiura Kyodo General Hospital／Tsukuba University Hospital／St. Marianna University School of Medicine Hospital／Kanagawa cancer center／Nagano Municipal Hospital／Niigata Cancer Center Hospital／Showa University Hospital／National Hospital Organization Kyushu Cancer Center／Hiroshima City Hospital／Sagara Hospital／Kumamoto Shinto General Hospital／Osaka International Cancer Institute／Shizuoka General Hospital／Juntendo University Hospital
    登録情報の出どころ：ClinicalTrials.gov（施設の名前は登録の表記のまま）
    主要評価項目無増悪生存期間（ESR1変異のある集団と、全体の集団）
    原著Jhaveri KL, Neven P, Casalnuovo ML, et al. Imlunestrant with or without Abemaciclib in Advanced Breast Cancer. N Engl J Med. 2025;392(12):1189-1202.
    リンクPubMed 39660834　DOI 10.1056/NEJMoa2410858

    Jhaveri KL ほか. N Engl J Med. 2025;392(12):1189-1202.PubMed 39660834DOI

カミゼストラント（エトカマ®）

  • ランダム化比較試験乳がん（治療中にESR1変異が出現）SERENA-6

    カミゼストラントへの切り替えと、それまでの薬の継続をくらべた研究

    カミゼストラントへ切り替えた群で、無増悪生存期間 16.0か月 対 9.2か月（アロマターゼ阻害薬を継続）。ハザード比 0.44。

    効果を図で見る図を閉じる
    対象
    アロマターゼ阻害薬とCDK4/6阻害薬の治療を6か月以上続けているER陽性・HER2陰性の進行乳がんで、血液の検査でESR1変異が見つかり、画像ではまだ進行していない方
    くらべた治療
    カミゼストラントへ切り替えとアロマターゼ阻害薬を継続
    人数
    315人（カミゼストラントへ切り替え 157人／そのまま継続 158人）

    効果

    がんが進まなかった期間（無増悪生存期間・中央値）
    カミゼストラントへ切り替え16.0か月
    アロマターゼ阻害薬を継続9.2か月
    081624か月

    がんの進行または死亡のリスクが56%低いハザード比 0.44（95%信頼区間 0.31〜0.60、P<0.0001）

    生活の質が下がるまでの期間（中央値）
    カミゼストラントへ切り替え21.0か月
    アロマターゼ阻害薬を継続6.4か月
    081624か月

    ハザード比 0.54（95%信頼区間 0.34〜0.84）

    中央値は、参加した方を期間の順に並べたとき、ちょうど真ん中の方の値です。お一人おひとりの見通しを示すものではありません。

    安全性（副作用）

    有害事象で治療をやめた方
    カミゼストラントへ切り替え1.3%
    アロマターゼ阻害薬を継続1.9%
    0255075100%

    読み方の注意観察期間の中央値 12.6か月の時点での中間解析です。どちらの群もCDK4/6阻害薬は続けています。

    研究の詳しい情報（発表日・登録番号・参加国・日本の施設・原著）
    研究の種類ランダム化比較試験｜ランダム化・第3相（中間解析）
    試験の名前SERENA-6
    論文の発表電子版 2025年6月1日／掲載号 2025年8月7日
    登録番号NCT04964934（SERENA-6／第3相／2021年6月に開始／試験全体の登録 315人）
    参加国・地域23の国・地域：日本、オーストラリア、オーストリア、ベルギー、ブルガリア、カナダ、フランス、ドイツ、ハンガリー、イスラエル、イタリア、ノルウェー、ポーランド、ポルトガル、ロシア、スロバキア、韓国、スペイン、スイス、台湾、トルコ、イギリス、アメリカ
    日本の施設21か所（施設の名前は登録情報に書かれていません）
    所在地：Chiba／Chūōku／Hidaka-shi／Hirakata-shi／Kitaadachi-gun／Kōtoku／Kumamoto／Matsuyama／Nagoya／Niigata／Osaka／Ota-shi／Sapporo／Shinagawa-ku／Shinjuku-ku／Takasaki-shi／Takatsuki-shi／Tsukuba／Yokohama
    登録情報の出どころ：ClinicalTrials.gov（施設の名前は登録の表記のまま）
    主要評価項目無増悪生存期間（担当医の評価）
    原著Bidard FC, Mayer EL, Park YH, et al. First-Line Camizestrant for Emerging ESR1-Mutated Advanced Breast Cancer. N Engl J Med. 2025;393(6):569-580.
    リンクPubMed 40454637　DOI 10.1056/NEJMoa2502929

    Bidard FC ほか. N Engl J Med. 2025;393(6):569-580.PubMed 40454637DOI

FGFR2／FGFR3

FGFR2融合・再構成／FGFR3・FGFR2の変化ペミガチニブ／フチバチニブ／エルダフィチニブランダム化比較試験 1単群試験 2
FGFR2融合・再構成／FGFR3・FGFR2の変化に対応する薬と、根拠となる論文
薬剤：一般名（商品名）根拠となる論文：研究の段階・がん種・主な結果・出典
ペミガチニブ（ペマジール®）

  • 単群試験（第1・2相）胆管がん（FGFR2融合・再構成／既治療）FIGHT-202

    ペミガチニブを使った方の経過を調べた研究

    奏効率 35.5%（38/107人）。

    効果を図で見る図を閉じる
    対象
    1種類以上の治療のあとに進行した、FGFR2融合・再構成のある胆管がんの方
    使った薬
    ペミガチニブ比較相手なし
    人数
    107人（FGFR2融合・再構成のある方）

    効果

    がんが小さくなった方の割合（奏効率）

    100人のうち約36人でがんが小さくなりました奏効率 35.5%・107人中38人

    完全奏効 3人、部分奏効 35人

    安全性（副作用）

    重い副作用が出た方（グレード3以上の有害事象・全コホート146人での集計）
    ペミガチニブ（146人中93人）64%
    0255075100%

    読み方の注意比較相手のない試験です。治療に関連した死亡はありませんでした。最も多かった有害事象は高リン血症（60%）でした。

    研究の詳しい情報（発表日・登録番号・参加国・日本の施設・原著）
    研究の種類単群試験（第1・2相）｜多施設・単群・非盲検・第2相
    試験の名前FIGHT-202
    論文の発表電子版 2020年3月20日／掲載号 2020年5月
    登録番号NCT02924376（第2相／2017年1月に開始／試験全体の登録 147人）
    参加国・地域12の国・地域：日本、ベルギー、フランス、ドイツ、イスラエル、イタリア、韓国、スペイン、台湾、タイ、イギリス、アメリカ
    日本の施設11か所（施設の名前は登録情報に書かれていません）
    所在地：Nagoya／Chiba／Fukuoka／Yokohama／Kyoto／Osaka／Osakasayama-shi／Kitaadachi／Sunto／Kōtoku／Shinjuku-ku
    登録情報の出どころ：ClinicalTrials.gov（施設の名前は登録の表記のまま）
    主要評価項目奏効率（中央判定）
    原著Abou-Alfa GK, Sahai V, Hollebecque A, et al. Pemigatinib for previously treated, locally advanced or metastatic cholangiocarcinoma: a multicentre, open-label, phase 2 study. Lancet Oncol. 2020;21(5):671-684.
    リンクPubMed 32203698　DOI 10.1016/S1470-2045(20)30109-1

    Abou-Alfa GK ほか. Lancet Oncol. 2020;21(5):671-684.PubMed 32203698DOI

フチバチニブ（リトゴビ®）

  • 単群試験（第1・2相）肝内胆管がん（FGFR2融合・再構成／既治療）FOENIX-CCA2

    フチバチニブを使った方の経過を調べた研究

    奏効率 42%（43/103人）。無増悪生存期間 9.0か月、全生存期間 21.7か月。

    効果を図で見る図を閉じる
    対象
    1種類以上の薬物治療のあとに進行した、FGFR2融合・再構成のある肝内胆管がんの方
    使った薬
    フチバチニブ比較相手なし
    人数
    103人

    効果

    がんが小さくなった方の割合（奏効率）

    100人のうち約42人でがんが小さくなりました奏効率 42%・103人中43人

    効果が続いた期間（奏効期間・中央値）
    フチバチニブ9.7か月
    081624か月
    がんが進まなかった期間（無増悪生存期間・中央値）
    フチバチニブ9.0か月
    081624か月
    生存期間（全生存期間・中央値）
    フチバチニブ21.7か月
    081624か月

    中央値は、参加した方を期間の順に並べたとき、ちょうど真ん中の方の値です。お一人おひとりの見通しを示すものではありません。

    安全性（副作用）

    治療に関連した有害事象で治療をやめた方
    フチバチニブ2%
    0255075100%

    読み方の注意比較相手のない試験です。治療に関連したグレード3の有害事象で多かったのは、高リン血症（30%）でした。

    研究の詳しい情報（発表日・登録番号・参加国・日本の施設・原著）
    研究の種類単群試験（第1・2相）｜国際共同・単群・非盲検・第2相
    試験の名前FOENIX-CCA2
    論文の発表2023年1月19日
    登録番号NCT02052778（第1・2相／2014年7月に開始／試験全体の登録 407人）
    参加国・地域13の国・地域：日本、オーストラリア、カナダ、フランス、ドイツ、香港、イタリア、オランダ、韓国、スペイン、台湾、イギリス、アメリカ
    日本の施設5か所
    Hokkaido University Hospital／Kyoto University Hospital, Department of Clinical Pharmacology and Therapeutics／Tohoku University Hospital／Osaka International Cancer Institute／National Cancer Center Hospital
    登録情報の出どころ：ClinicalTrials.gov（施設の名前は登録の表記のまま）
    主要評価項目奏効率（独立判定）
    原著Goyal L, Meric-Bernstam F, Hollebecque A, et al. Futibatinib for FGFR2-Rearranged Intrahepatic Cholangiocarcinoma. N Engl J Med. 2023;388(3):228-239.
    リンクPubMed 36652354　DOI 10.1056/NEJMoa2206834

    Goyal L ほか. N Engl J Med. 2023;388(3):228-239.PubMed 36652354DOI

エルダフィチニブ（バルバーサ®）

  • ランダム化比較試験尿路上皮がん（FGFR3・FGFR2の変化／既治療）THOR

    エルダフィチニブと、化学療法をくらべた研究

    全生存期間 12.1か月 対 7.8か月（化学療法）。ハザード比 0.64。

    効果を図で見る図を閉じる
    対象
    免疫チェックポイント阻害薬を含む1〜2種類の治療のあとに進行した、FGFR3・FGFR2に変化のある転移性の尿路上皮がんの方
    くらべた治療
    エルダフィチニブと化学療法（ドセタキセルまたはビンフルニン）
    人数
    266人（エルダフィチニブ 136人／化学療法 130人）

    効果

    生存期間（全生存期間・中央値）
    エルダフィチニブ12.1か月
    化学療法（ドセタキセルまたはビンフルニン）7.8か月
    051015か月

    死亡のリスクが36%低いハザード比 0.64（95%信頼区間 0.47〜0.88、P=0.005）

    がんが進まなかった期間（無増悪生存期間・中央値）
    エルダフィチニブ5.6か月
    化学療法（ドセタキセルまたはビンフルニン）2.7か月
    051015か月

    がんの進行または死亡のリスクが42%低いハザード比 0.58（95%信頼区間 0.44〜0.78、P<0.001）

    中央値は、参加した方を期間の順に並べたとき、ちょうど真ん中の方の値です。お一人おひとりの見通しを示すものではありません。

    安全性（副作用）

    重い副作用が出た方（治療に関連したグレード3〜4の有害事象）
    エルダフィチニブ45.9%
    化学療法（ドセタキセルまたはビンフルニン）46.4%
    0255075100%

    読み方の注意治療に関連した有害事象による死亡は、エルダフィチニブ群 0.7%、化学療法群 5.4%でした。

    研究の詳しい情報（発表日・登録番号・参加国・日本の施設・原著）
    研究の種類ランダム化比較試験｜国際共同・ランダム化・第3相
    試験の名前THOR
    論文の発表電子版 2023年10月21日／掲載号 2023年11月23日
    登録番号NCT03390504（THOR／第3相／2018年3月に開始／試験全体の登録 629人）
    参加国・地域27の国・地域：日本、アルゼンチン、オーストラリア、オーストリア、ベルギー、ブラジル、ブルガリア、カナダ、中国、フランス、ドイツ、ギリシャ、ハンガリー、イスラエル、イタリア、メキシコ、オランダ、ポーランド、ポルトガル、ロシア、韓国、スペイン、台湾、トルコ、ウクライナ、イギリス、アメリカ
    日本の施設23か所
    Chiba Cancer Center／Hirosaki University Hospital／National Cancer Center Hospital East／Kagawa University Hospital／Kobe City Medical Center General Hospital／Dokkyo Medical University Saitama Medical Center／Aso Co.,Ltd Iizuka Hospital／University of Miyazaki Hospital／Nagano Municipal Hospital／Aichi Cancer Center Hospital／Osaka International Cancer Institute／Osaka City University Hospital／Kindai University Hospital／Gunma Prefectural Cancer Center／Kitasato University Hospital／Toho University Sakura Medical Center／National Hospital Organization Hokkaido Cancer Center／Tokyo Women's Medical University Hospital／Toranomon Hospital／The Cancer Institute Hospital of JFCR 1／University of Tsukuba Hospital／Yamaguchi University Hospital／Yokohama City University Medical Center
    登録情報の出どころ：ClinicalTrials.gov（施設の名前は登録の表記のまま）
    主要評価項目全生存期間
    原著Loriot Y, Matsubara N, Park SH, et al. Erdafitinib or Chemotherapy in Advanced or Metastatic Urothelial Carcinoma. N Engl J Med. 2023;389(21):1961-1971.
    リンクPubMed 37870920　DOI 10.1056/NEJMoa2308849

    Loriot Y ほか. N Engl J Med. 2023;389(21):1961-1971.PubMed 37870920DOI

HER2

HER2（ERBB2）遺伝子変異・増幅・過剰発現トラスツズマブ デルクステカン／ゾンゲルチニブ／ペルツズマブ＋トラスツズマブ＋ドセタキセル／トラスツズマブ＋化学療法ランダム化比較試験 3単群試験 4
HER2（ERBB2）遺伝子変異・増幅・過剰発現に対応する薬と、根拠となる論文
薬剤：一般名（商品名）根拠となる論文：研究の段階・がん種・主な結果・出典
トラスツズマブ デルクステカン（エンハーツ®）

  • ランダム化比較試験乳がん（HER2陽性・既治療）DESTINY-Breast03

    トラスツズマブ デルクステカンと、トラスツズマブ エムタンシンをくらべた研究

    12か月時点で進行なく生存している割合 75.8% 対 34.1%（トラスツズマブ エムタンシン）。ハザード比 0.28。

    効果を図で見る図を閉じる
    対象
    トラスツズマブとタキサン系の薬による治療歴のある、HER2陽性の転移性乳がんの方
    くらべた治療
    トラスツズマブ デルクステカンとトラスツズマブ エムタンシン
    人数
    524人

    効果

    12か月の時点で、がんが進まずに過ごせていた方
    トラスツズマブ デルクステカン75.8%
    トラスツズマブ エムタンシン34.1%
    0255075100%

    がんの進行または死亡のリスクが72%低いハザード比 0.28（95%信頼区間 0.22〜0.37、P<0.001）

    12か月の時点で生存していた方
    トラスツズマブ デルクステカン94.1%
    トラスツズマブ エムタンシン85.9%
    0255075100%

    差は示されていませんハザード比 0.55（95%信頼区間 0.36〜0.86）

    あらかじめ決めた有意の基準には達していません

    がんが小さくなった方の割合（奏効率）
    トラスツズマブ デルクステカン79.7%
    トラスツズマブ エムタンシン34.2%
    0255075100%

    安全性（副作用）

    重い副作用が出た方（薬に関連したグレード3〜4の有害事象）
    トラスツズマブ デルクステカン45.1%
    トラスツズマブ エムタンシン39.8%
    0255075100%
    薬による間質性肺疾患・肺炎が出た方
    トラスツズマブ デルクステカン10.5%
    トラスツズマブ エムタンシン1.9%
    0255075100%

    読み方の注意トラスツズマブ デルクステカンでは、薬による間質性肺疾患に注意が必要です。この試験ではグレード4〜5のものはありませんでした。

    研究の詳しい情報（発表日・登録番号・参加国・日本の施設・原著）
    研究の種類ランダム化比較試験｜多施設・非盲検・ランダム化・第3相
    試験の名前DESTINY-Breast03
    論文の発表2022年3月24日
    登録番号NCT03529110（第3相／2018年8月に開始／試験全体の登録 524人）
    参加国・地域15の国・地域：日本、オーストラリア、ベルギー、ブラジル、カナダ、中国、フランス、ドイツ、香港、イタリア、韓国、スペイン、台湾、イギリス、アメリカ
    日本の施設17か所
    Center Hospital of the National Center for Global Health and Medicine／Aichi Cancer Center Hospital／NHO Shikoku Cancer Center／NHO Kyushu Cancer Center／Hiroshima City Hiroshima Citizens Hospital／NHO Hokkaido Cancer Center／Kanagawa Cancer Center／Kumamoto University Hospital／Niigata Cancer Center／Okayama University Hospital／NHO Osaka National Hospital／Osaka International Cancer Institute／Saitama Cancer Center／Shizuoka Cancer Center／National Cancer Center Hospital／The Cancer Institute Hospital of JFCR／Showa University Hospital
    登録情報の出どころ：ClinicalTrials.gov（施設の名前は登録の表記のまま）
    主要評価項目無増悪生存期間（独立判定）
    原著Cortés J, Kim SB, Chung WP, et al. Trastuzumab Deruxtecan versus Trastuzumab Emtansine for Breast Cancer. N Engl J Med. 2022;386(12):1143-1154.
    リンクPubMed 35320644　DOI 10.1056/NEJMoa2115022

    Cortés J ほか. N Engl J Med. 2022;386(12):1143-1154.PubMed 35320644DOI

  • 単群試験（第1・2相）胆道がん・膵臓がん（HER2発現）DESTINY-PanTumor02（部分解析）

    トラスツズマブ デルクステカンを使った方の経過を調べた研究

    奏効率（担当医評価）は胆道がん 22.0%（41人）、膵臓がん 4.0%（25人）。胆道がんのIHC 3+では 56.3%。

    効果を図で見る図を閉じる
    対象
    HER2の発現（IHC 3+または2+）がある、治療後に進行した胆道がん・膵臓がんの方
    使った薬
    トラスツズマブ デルクステカン比較相手なし
    人数
    胆道がん 41人、膵臓がん 25人

    効果

    がんが小さくなった方の割合（奏効率）
    胆道がん（41人）22.0%
    胆道がんのうち IHC 3+56.3%
    膵臓がん（25人）4.0%
    0255075100%

    独立判定では、胆道がん 26.8%、膵臓がん 12.0%

    生存期間（全生存期間・中央値）
    胆道がん7.0か月
    膵臓がん5.0か月
    0369か月

    中央値は、参加した方を期間の順に並べたとき、ちょうど真ん中の方の値です。お一人おひとりの見通しを示すものではありません。

    安全性（副作用）

    薬による間質性肺疾患・肺炎が出た方
    胆道がん17.1%
    膵臓がん4.0%
    0255075100%

    読み方の注意膵臓がんでは奏効率が低い結果でした。人数が少なく、解釈には限りがあると著者は述べています。

    研究の詳しい情報（発表日・登録番号・参加国・日本の施設・原著）
    研究の種類単群試験（第1・2相）｜第2相試験（DESTINY-PanTumor02）の部分解析
    試験の名前DESTINY-PanTumor02（部分解析）
    論文の発表電子版 2026年7月30日／掲載号 2026年8月
    登録番号NCT04482309（DPT02／第2相／2020年8月に開始／試験全体の登録 477人）
    参加国・地域17の国・地域：日本、オーストラリア、ベルギー、ブラジル、カナダ、チェコ、インド、イタリア、オランダ、ポーランド、ロシア、韓国、スペイン、台湾、タイ、イギリス、アメリカ
    日本の施設3か所（施設の名前は登録情報に書かれていません）
    所在地：Chūōku／Kashiwa／Suita-shi
    登録情報の出どころ：ClinicalTrials.gov（施設の名前は登録の表記のまま）
    主要評価項目奏効率（担当医の評価）
    原著Oh DY, Ługowska I, Stroyakovskiy D, et al. Efficacy and safety of trastuzumab deruxtecan in patients with HER2-expressing biliary tract or pancreatic tumors: a subgroup analysis of DESTINY-PanTumor02. ESMO Open. 2026;11(8):108344.
    リンクPubMed 42531802　DOI 10.1016/j.esmoop.2026.108344

    Oh DY ほか. ESMO Open. 2026;11(8):108344.PubMed 42531802DOI

  • 単群試験（第1・2相）HER2発現のある固形がん（子宮体がん・胆道がん・膵臓がん など）DESTINY-PanTumor02

    トラスツズマブ デルクステカンを使った方の経過を調べた研究

    奏効率 全体 37.1%（267人）。IHC 3+の75人では 61.3%。

    効果を図で見る図を閉じる
    対象
    1種類以上の治療を受けた、またはほかに治療のない、HER2の発現（IHC 3+または2+）がある進行した固形がんの方
    使った薬
    トラスツズマブ デルクステカン比較相手なし
    人数
    267人

    効果

    がんが小さくなった方の割合（奏効率）
    全体（267人）37.1%
    HER2が強く出ている方（IHC 3+）（75人）61.3%
    0255075100%
    がんが進まなかった期間（無増悪生存期間・中央値）
    全体6.9か月
    IHC 3+11.9か月
    081624か月
    生存期間（全生存期間・中央値）
    全体13.4か月
    IHC 3+21.1か月
    081624か月

    中央値は、参加した方を期間の順に並べたとき、ちょうど真ん中の方の値です。お一人おひとりの見通しを示すものではありません。

    安全性（副作用）

    重い副作用が出た方（薬に関連したグレード3以上の有害事象）
    トラスツズマブ デルクステカン40.8%
    0255075100%
    薬による間質性肺疾患が出た方
    トラスツズマブ デルクステカン10.5%
    0255075100%

    3人が亡くなっています

    読み方の注意比較相手のない試験です。子宮体がん・子宮頸がん・卵巣がん・膀胱がん・胆道がん・膵臓がんなどが対象で、がん種によって結果は異なります。

    研究の詳しい情報（発表日・登録番号・参加国・日本の施設・原著）
    研究の種類単群試験（第1・2相）｜非盲検・第2相（7つのがん種の群・比較相手なし）
    試験の名前DESTINY-PanTumor02
    論文の発表電子版 2023年10月23日／掲載号 2024年1月1日
    登録番号NCT04482309（DPT02／第2相／2020年8月に開始／試験全体の登録 477人）
    参加国・地域17の国・地域：日本、オーストラリア、ベルギー、ブラジル、カナダ、チェコ、インド、イタリア、オランダ、ポーランド、ロシア、韓国、スペイン、台湾、タイ、イギリス、アメリカ
    日本の施設3か所（施設の名前は登録情報に書かれていません）
    所在地：Chūōku／Kashiwa／Suita-shi
    登録情報の出どころ：ClinicalTrials.gov（施設の名前は登録の表記のまま）
    主要評価項目奏効率（担当医の評価）
    原著Meric-Bernstam F, Makker V, Oaknin A, et al. Efficacy and Safety of Trastuzumab Deruxtecan in Patients With HER2-Expressing Solid Tumors: Primary Results From the DESTINY-PanTumor02 Phase II Trial. J Clin Oncol. 2024;42(1):47-58.
    リンクPubMed 37870536　DOI 10.1200/JCO.23.02005

    Meric-Bernstam F ほか. J Clin Oncol. 2024;42(1):47-58.PubMed 37870536DOI

  • 単群試験（第1・2相）非小細胞肺がん（HER2遺伝子変異・既治療）DESTINY-Lung01

    トラスツズマブ デルクステカンを使った方の経過を調べた研究

    奏効率 55%。無増悪生存期間 8.2か月、全生存期間 17.8か月。薬剤性の間質性肺疾患 26%（死亡2人）。

    効果を図で見る図を閉じる
    対象
    標準治療が効かなくなった、HER2遺伝子変異のある転移性の非小細胞肺がんの方
    使った薬
    トラスツズマブ デルクステカン比較相手なし
    人数
    91人

    効果

    がんが小さくなった方の割合（奏効率）

    100人のうち約55人でがんが小さくなりました奏効率 55%

    効果が続いた期間（奏効期間・中央値）
    トラスツズマブ デルクステカン9.3か月
    081624か月
    がんが進まなかった期間（無増悪生存期間・中央値）
    トラスツズマブ デルクステカン8.2か月
    081624か月
    生存期間（全生存期間・中央値）
    トラスツズマブ デルクステカン17.8か月
    081624か月

    中央値は、参加した方を期間の順に並べたとき、ちょうど真ん中の方の値です。お一人おひとりの見通しを示すものではありません。

    安全性（副作用）

    重い副作用が出た方（薬に関連したグレード3以上の有害事象）
    トラスツズマブ デルクステカン46%
    0255075100%
    薬による間質性肺疾患が出た方
    トラスツズマブ デルクステカン26%
    0255075100%

    2人が亡くなっています

    読み方の注意比較相手のない試験です。薬による間質性肺疾患が26%にみられ、2人が亡くなっています。

    研究の詳しい情報（発表日・登録番号・参加国・日本の施設・原著）
    研究の種類単群試験（第1・2相）｜国際共同・多施設・第2相（比較相手なし）
    試験の名前DESTINY-Lung01
    論文の発表電子版 2021年9月18日／掲載号 2022年1月20日
    登録番号NCT03505710（DESTINY-Lung01／第2相／2018年5月に開始／試験全体の登録 181人）
    参加国・地域5の国・地域：日本、フランス、オランダ、スペイン、アメリカ
    日本の施設4か所
    National Cancer Center Hospital East／Kindai University Hospital／Shizuoka Cancer Center／National Cancer Center Hospital
    登録情報の出どころ：ClinicalTrials.gov（施設の名前は登録の表記のまま）
    主要評価項目奏効率（独立判定）
    原著Li BT, Smit EF, Goto Y, et al. Trastuzumab Deruxtecan in HER2-Mutant Non-Small-Cell Lung Cancer. N Engl J Med. 2022;386(3):241-251.
    リンクPubMed 34534430　DOI 10.1056/NEJMoa2112431

    Li BT ほか. N Engl J Med. 2022;386(3):241-251.PubMed 34534430DOI

ゾンゲルチニブ（ヘルネクシオス®）

  • 単群試験（第1・2相）非小細胞肺がん（HER2遺伝子変異・既治療）Beamion LUNG-1

    ゾンゲルチニブを使った方の経過を調べた研究

    奏効率 71%（75人）。無増悪生存期間 12.4か月。薬剤性の間質性肺疾患の報告なし。

    効果を図で見る図を閉じる
    対象
    治療歴のある、HER2遺伝子変異（チロシンキナーゼ領域）のある進行した非小細胞肺がんの方
    使った薬
    ゾンゲルチニブ比較相手なし
    人数
    75人（120mgを使った群）

    効果

    がんが小さくなった方の割合（奏効率）

    100人のうち約71人でがんが小さくなりました奏効率 71%

    効果が続いた期間（奏効期間・中央値）
    ゾンゲルチニブ14.1か月
    051015か月
    がんが進まなかった期間（無増悪生存期間・中央値）
    ゾンゲルチニブ12.4か月
    051015か月

    中央値は、参加した方を期間の順に並べたとき、ちょうど真ん中の方の値です。お一人おひとりの見通しを示すものではありません。

    安全性（副作用）

    重い副作用が出た方（薬に関連したグレード3以上の有害事象）
    ゾンゲルチニブ（75人中13人）17%
    0255075100%

    読み方の注意比較相手のない試験です。HER2を狙う抗体薬物複合体の治療歴がある31人の群では、奏効率は48%でした。薬による間質性肺疾患の報告はありませんでした。

    研究の詳しい情報（発表日・登録番号・参加国・日本の施設・原著）
    研究の種類単群試験（第1・2相）｜複数の群をもつ第1相（比較相手なし）
    試験の名前Beamion LUNG-1
    論文の発表電子版 2025年4月28日／掲載号 2025年6月19日
    登録番号NCT04886804（第1相／2021年7月に開始／試験全体の登録 554人）
    参加国・地域18の国・地域：日本、オーストラリア、オーストリア、ベルギー、中国、フランス、ドイツ、香港、イスラエル、イタリア、オランダ、ポルトガル、シンガポール、韓国、スペイン、スウェーデン、イギリス、アメリカ
    日本の施設7か所
    National Cancer Center Hospital East／Shikoku Cancer Center／Hiroshima University Hospital／Osaka International Cancer Institute／Kindai University Hospital／Hamamatsu University Hospital／National Cancer Center Hospital
    登録情報の出どころ：ClinicalTrials.gov（施設の名前は登録の表記のまま）
    主要評価項目奏効率（独立判定）
    原著Heymach JV, Ruiter G, Ahn MJ, et al. Zongertinib in Previously Treated HER2-Mutant Non-Small-Cell Lung Cancer. N Engl J Med. 2025;392(23):2321-2333.
    リンクPubMed 40293180　DOI 10.1056/NEJMoa2503704

    Heymach JV ほか. N Engl J Med. 2025;392(23):2321-2333.PubMed 40293180DOI

ペルツズマブ（パージェタ®）＋トラスツズマブ（ハーセプチン®）＋ドセタキセル

  • ランダム化比較試験乳がん（HER2陽性・一次治療）CLEOPATRA

    ペルツズマブを加えた治療と、加えない治療をくらべた研究

    全生存期間 56.5か月 対 40.8か月（ペルツズマブなし）。ハザード比 0.68。

    効果を図で見る図を閉じる
    対象
    転移に対する化学療法や抗HER2療法をまだ受けていない、HER2陽性の転移性乳がんの方
    くらべた治療
    ペルツズマブ＋トラスツズマブ＋ドセタキセルとプラセボ＋トラスツズマブ＋ドセタキセル

    効果

    生存期間（全生存期間・中央値）
    ペルツズマブ＋トラスツズマブ＋ドセタキセル56.5か月
    プラセボ＋トラスツズマブ＋ドセタキセル40.8か月
    0204060か月

    死亡のリスクが32%低いハザード比 0.68（95%信頼区間 0.56〜0.84、P<0.001）

    中央値は、参加した方を期間の順に並べたとき、ちょうど真ん中の方の値です。お一人おひとりの見通しを示すものではありません。

    読み方の注意プラセボ群から途中でペルツズマブに切り替えた方を調整していない解析です。有害事象の多くは、ドセタキセルを使っている期間に起きています。

    研究の詳しい情報（発表日・登録番号・参加国・日本の施設・原著）
    研究の種類ランダム化比較試験｜ランダム化・プラセボ対照（全生存期間の最終報告）
    試験の名前CLEOPATRA
    論文の発表2015年2月19日
    登録番号NCT00567190（CLEOPATRA／第3相／2008年2月に開始／試験全体の登録 808人）
    参加国・地域26の国・地域：日本、アルゼンチン、ブラジル、カナダ、中国、コスタリカ、クロアチア、エクアドル、フィンランド、フランス、ドイツ、グアテマラ、香港、イタリア、ラトビア、メキシコ、北マケドニア、フィリピン、ポーランド、ロシア、シンガポール、韓国、スペイン、タイ、イギリス、アメリカ
    日本の施設28か所
    Aichi Cancer Center Hospital, Breast Oncology／Chiba Cancer Center; Breast Surgical Oncology／National Cancer Center Hospital East; Breast and Medical Oncology／Natl Hosp Org Shikoku; Cancer Ctr, Surgery／Kitakyushu Municipal Medical Center, Surgery／National Hospital Organization Kyushu Cancer Center;Breast Oncology／Gunma University Hospital; Department of Thoracic and Visceral Organ Surgery／Sagara Hospital; Breast Surgery／St. Marianna University School of Medicine Hospital, Breast and Endocrine Surgery／Tokai University Hospital, Breast and Endocrine Surgery／Kumamoto City Hospital, Breast and Endocrine Surgery／Kumamoto Shinto General Hospital; Breast Cancer Center／Kyoto University Hospital; Breast Surgery／Niigata Cancer Ctr Hospital; Breast Surgery／Iwate Med Univ School of Med; Surgery／OSAKA CITY GENERAL HOSPITAL;Medical Oncology／National Hospital Organization Osaka National Hospital; Breast Surgery／Osaka University Hospital; Breast and Endocrine Surgery／Saitama Medical University International Medical Center; Medical Oncology／Saitama Cancer Center, Breast Oncology／Shizuoka Cancer Center; Female Internal Medicine／Shizuoka General Hospital; Breast Surgery／Jichi Medical University; Dept of Clinical Oncology／National Cancer Center Hospital; Breast and Medical Oncology／St. Luke's Internat. Hospital, Breast Surgical Oncology／Tokyo Metropolitan; Komagome Hospital, Surgery／The Cancer Inst. Hosp. of JFCR; Breast Oncology Center／Tokyo Medical Uni. Hospital; Breast Oncology
    登録情報の出どころ：ClinicalTrials.gov（施設の名前は登録の表記のまま）
    主要評価項目この論文は、全生存期間などの報告です
    原著Swain SM, Baselga J, Kim SB, et al. Pertuzumab, trastuzumab, and docetaxel in HER2-positive metastatic breast cancer. N Engl J Med. 2015;372(8):724-34.
    リンクPubMed 25693012　DOI 10.1056/NEJMoa1413513

    Swain SM ほか. N Engl J Med. 2015;372(8):724-34.PubMed 25693012DOI

トラスツズマブ（ハーセプチン®）＋化学療法

  • ランダム化比較試験胃がん（HER2陽性）ToGA

    トラスツズマブ＋化学療法と、化学療法のみをくらべた研究

    全生存期間 13.8か月 対 11.1か月（化学療法のみ）。ハザード比 0.74。

    効果を図で見る図を閉じる
    対象
    HER2陽性（タンパクの過剰発現または遺伝子増幅）の、進行した胃がん・食道胃接合部がんの方
    くらべた治療
    トラスツズマブ＋化学療法と化学療法のみ
    人数
    594人（トラスツズマブ＋化学療法 298人／化学療法のみ 296人）

    効果

    生存期間（全生存期間・中央値）
    トラスツズマブ＋化学療法13.8か月
    化学療法のみ11.1か月
    051015か月

    死亡のリスクが26%低いハザード比 0.74（95%信頼区間 0.60〜0.91、P=0.0046）

    中央値は、参加した方を期間の順に並べたとき、ちょうど真ん中の方の値です。お一人おひとりの見通しを示すものではありません。

    安全性（副作用）

    重い副作用が出た方（グレード3〜4の有害事象）
    トラスツズマブ＋化学療法68%
    化学療法のみ68%
    0255075100%
    心臓の有害事象が出た方
    トラスツズマブ＋化学療法6%
    化学療法のみ6%
    0255075100%
    研究の詳しい情報（発表日・登録番号・参加国・日本の施設・原著）
    研究の種類ランダム化比較試験｜国際共同・非盲検・ランダム化・第3相（24か国・122施設）
    試験の名前ToGA
    論文の発表電子版 2010年8月19日／掲載号 2010年8月28日
    登録番号NCT01041404（第3相／2005年9月に開始／試験全体の登録 584人）
    参加国・地域24の国・地域：日本、オーストラリア、ベルギー、ブラジル、中国、コスタリカ、デンマーク、フィンランド、フランス、ドイツ、グアテマラ、インド、イタリア、メキシコ、パナマ、ペルー、ポルトガル、ロシア、南アフリカ、韓国、スペイン、台湾、トルコ、イギリス
    日本の施設16か所（施設の名前は登録情報に書かれていません）
    所在地：Aichi／Chiba／Ehime／Fukuoka／Hyōgo／Nagano／Osaka／Saitama／Shizuoka／Tochigi／Tokyo／Yamagata
    登録情報の出どころ：ClinicalTrials.gov（施設の名前は登録の表記のまま）
    主要評価項目全生存期間
    原著Bang YJ, Van Cutsem E, Feyereislova A, et al. Trastuzumab in combination with chemotherapy versus chemotherapy alone for treatment of HER2-positive advanced gastric or gastro-oesophageal junction cancer (ToGA): a phase 3, open-label, randomised controlled trial. Lancet. 2010;376(9742):687-97.
    リンクPubMed 20728210　DOI 10.1016/S0140-6736(10)61121-X

    Bang YJ ほか. Lancet. 2010;376(9742):687-97.PubMed 20728210DOI

IDH1

IDH1遺伝子変異イボシデニブランダム化比較試験 1
IDH1遺伝子変異に対応する薬と、根拠となる論文
薬剤：一般名（商品名）根拠となる論文：研究の段階・がん種・主な結果・出典
イボシデニブ（ティブソボ®）

  • ランダム化比較試験胆管がん（化学療法後）ClarIDHy

    イボシデニブと、プラセボをくらべた研究

    無増悪生存期間 2.7か月 対 1.4か月（プラセボ）。ハザード比 0.37。

    効果を図で見る図を閉じる
    対象
    これまでの治療（2種類まで）で進行した、IDH1変異のある進行した胆管がんの方
    くらべた治療
    イボシデニブとプラセボ
    人数
    185人（イボシデニブ 124人／プラセボ 61人）

    効果

    がんが進まなかった期間（無増悪生存期間・中央値）
    イボシデニブ2.7か月
    プラセボ1.4か月
    0123か月

    がんの進行または死亡のリスクが63%低いハザード比 0.37（95%信頼区間 0.25〜0.54、片側P<0.0001）

    中央値は、参加した方を期間の順に並べたとき、ちょうど真ん中の方の値です。お一人おひとりの見通しを示すものではありません。

    安全性（副作用）

    重篤な有害事象が出た方
    イボシデニブ30%
    プラセボ22%
    0255075100%

    読み方の注意プラセボ群の方は、進行したあとにイボシデニブへ切り替えることが認められていました。治療に関連した死亡はありませんでした。

    研究の詳しい情報（発表日・登録番号・参加国・日本の施設・原著）
    研究の種類ランダム化比較試験｜多施設・ランダム化・二重盲検・プラセボ対照・第3相（6か国・49施設）
    試験の名前ClarIDHy
    論文の発表電子版 2020年5月13日／掲載号 2020年6月
    登録番号NCT02989857（ClarIDHy／第3相／2017年2月に開始／試験全体の登録 187人）
    参加国・地域6の国・地域：フランス、イタリア、韓国、スペイン、イギリス、アメリカ
    日本の施設登録情報に日本の施設はありません
    登録情報の出どころ：ClinicalTrials.gov（施設の名前は登録の表記のまま）
    主要評価項目無増悪生存期間（独立判定）
    原著Abou-Alfa GK, Macarulla T, Javle MM, et al. Ivosidenib in IDH1-mutant, chemotherapy-refractory cholangiocarcinoma (ClarIDHy): a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 study. Lancet Oncol. 2020;21(6):796-807.
    リンクPubMed 32416072　DOI 10.1016/S1470-2045(20)30157-1

    Abou-Alfa GK ほか. Lancet Oncol. 2020;21(6):796-807.PubMed 32416072DOI

KRAS

KRAS G12C／G12変異（G12D・G12V・G12R など）ソトラシブ／ソトラシブ＋パニツムマブ／アダグラシブ／ダラクソンラシブランダム化比較試験 3単群試験 2症例報告 2
KRAS G12C／G12変異（G12D・G12V・G12R など）に対応する薬と、根拠となる論文
薬剤：一般名（商品名）根拠となる論文：研究の段階・がん種・主な結果・出典
G12Cソトラシブ（ルマケラス®）

  • ランダム化比較試験非小細胞肺がん（既治療）CodeBreaK 200

    ソトラシブと、ドセタキセルをくらべた研究

    無増悪生存期間 5.6か月 対 4.5か月（ドセタキセル）。ハザード比 0.66。

    効果を図で見る図を閉じる
    対象
    プラチナ製剤を含む化学療法と免疫チェックポイント阻害薬のあとに進行した、KRAS G12C変異のある進行した非小細胞肺がんの方
    くらべた治療
    ソトラシブとドセタキセル
    人数
    345人（ソトラシブ 171人／ドセタキセル 174人）

    効果

    がんが進まなかった期間（無増悪生存期間・中央値）
    ソトラシブ5.6か月
    ドセタキセル4.5か月
    0246か月

    がんの進行または死亡のリスクが34%低いハザード比 0.66（95%信頼区間 0.51〜0.86、P=0.0017）

    中央値は、参加した方を期間の順に並べたとき、ちょうど真ん中の方の値です。お一人おひとりの見通しを示すものではありません。

    安全性（副作用）

    重い副作用が出た方（治療に関連したグレード3以上の有害事象）
    ソトラシブ33%
    ドセタキセル40%
    0255075100%
    治療に関連した重篤な有害事象が出た方
    ソトラシブ11%
    ドセタキセル23%
    0255075100%

    読み方の注意主要評価項目は、がんが進まなかった期間です。この抄録には、生存期間の結果は書かれていません。

    研究の詳しい情報（発表日・登録番号・参加国・日本の施設・原著）
    研究の種類ランダム化比較試験｜非盲検・ランダム化・第3相（22か国・148施設）
    試験の名前CodeBreaK 200
    論文の発表電子版 2023年2月7日／掲載号 2023年3月4日
    登録番号NCT04303780（第3相／2020年6月に開始／試験全体の登録 345人）
    参加国・地域23の国・地域：日本、オーストラリア、ベルギー、ブラジル、カナダ、デンマーク、フィンランド、フランス、ドイツ、ギリシャ、ハンガリー、イタリア、オランダ、ポーランド、ポルトガル、ロシア、韓国、スペイン、スウェーデン、スイス、台湾、イギリス、アメリカ
    日本の施設40か所
    Aichi Cancer Center Hospital／Nagoya University Hospital／Chiba Cancer Center／National Cancer Center Hospital East／National Hospital Organization Shikoku Cancer Center／National Hospital Organization Kyushu Cancer Center／Kyushu University Hospital／Hospital of the University of Occupational and Environmental Health／Chugoku Central Hospital of Japan Mutual Aid Association of Public School Teachers／Hiroshima University Hospital／National Hospital Organization Hokkaido Cancer Center／Hyogo Cancer Center／National Hospital Organization Himeji Medical Center／Itami City Hospital／Kobe City Medical Center General Hospital／Kanazawa University Hospital／St Marianna University School of Medicine Hospital／Kitasato University Hospital／Kanagawa Prefectural Hospital Organization Kanagawa Cancer Center／Kyoto University Hospital／Miyagi Cancer Center／Sendai Kousei Hospital／Niigata Cancer Center Hospital／Okayama University Hospital／Osaka Habikino Medical Center／Kansai Medical University Hospital／Osaka City General Hospital／Osaka International Cancer Institute／Kindai University Hospital／National Hospital Organization Kinki-chuo Chest Medical Center／Saga-ken Medical Centre Koseikan／Saitama Cancer Center／Shiga University of Medical Science Hospital／Juntendo University Hospital／National Cancer Center Hospital／Cancer Institute Hospital of Japanese Foundation for Cancer Research／Tottori University Hospital／Wakayama Medical University Hospital／National Hospital Organization Iwakuni Clinical Center／National Hospital Organization Yamaguchi Ube Medical Center
    登録情報の出どころ：ClinicalTrials.gov（施設の名前は登録の表記のまま）
    主要評価項目無増悪生存期間（独立判定）
    原著de Langen AJ, Johnson ML, Mazieres J, et al. Sotorasib versus docetaxel for previously treated non-small-cell lung cancer with KRASG12C mutation: a randomised, open-label, phase 3 trial. Lancet. 2023;401(10378):733-746.
    リンクPubMed 36764316　DOI 10.1016/S0140-6736(23)00221-0

    de Langen AJ ほか. Lancet. 2023;401(10378):733-746.PubMed 36764316DOI

  • 単群試験（第1・2相）膵臓がん（既治療）CodeBreaK 100

    ソトラシブを使った方の経過を調べた研究

    奏効率 21%（8/38人）。無増悪生存期間 4.0か月、全生存期間 6.9か月。

    効果を図で見る図を閉じる
    対象
    1種類以上の薬物治療を受けた、KRAS G12C変異のある転移性の膵臓がんの方（それまでの治療は中央値で2種類）
    使った薬
    ソトラシブ比較相手なし
    人数
    38人

    効果

    がんが小さくなった方の割合（奏効率）

    100人のうち約21人でがんが小さくなりました奏効率 21%・38人中8人

    がんが進まなかった期間（無増悪生存期間・中央値）
    ソトラシブ4.0か月
    0369か月
    生存期間（全生存期間・中央値）
    ソトラシブ6.9か月
    0369か月

    中央値は、参加した方を期間の順に並べたとき、ちょうど真ん中の方の値です。お一人おひとりの見通しを示すものではありません。

    安全性（副作用）

    重い副作用が出た方（治療に関連したグレード3の有害事象）
    ソトラシブ（38人中6人）16%
    0255075100%

    読み方の注意比較相手のない38人の試験です。治療に関連した死亡や、有害事象による治療の中止はありませんでした。

    研究の詳しい情報（発表日・登録番号・参加国・日本の施設・原著）
    研究の種類単群試験（第1・2相）｜単群・第1・2相（比較相手なし）
    試験の名前CodeBreaK 100
    論文の発表電子版 2022年12月21日／掲載号 2023年1月5日
    登録番号NCT03600883（第1・2相／2018年8月に開始／試験全体の登録 713人）
    参加国・地域16の国・地域：日本、オーストラリア、オーストリア、ベルギー、ブラジル、カナダ、フランス、ドイツ、ギリシャ、ハンガリー、ポルトガル、ルーマニア、韓国、スペイン、スイス、アメリカ
    日本の施設15か所
    Aichi Cancer Center／National Cancer Center Hospital East／National Hospital Organization Shikoku Cancer Center／National Hospital Organization Kyushu Cancer Center／National Hospital Organization Hokkaido Cancer Center／St Marianna University Hospital／Kanagawa Prefectural Hospital Organization Kanagawa Cancer Center／Sendai Kousei Hospital／Niigata Cancer Center Hospital／Okayama University Hospital／Kansai Medical University Hospital／Osaka International Cancer Institute／Shizuoka Cancer Center／The Cancer Institute Hospital of Japanese Foundation for Cancer Research／Wakayama Medical University Hospital
    登録情報の出どころ：ClinicalTrials.gov（施設の名前は登録の表記のまま）
    主要評価項目奏効率（独立判定）
    原著Strickler JH, Satake H, George TJ, et al. Sotorasib in KRAS p.G12C-Mutated Advanced Pancreatic Cancer. N Engl J Med. 2023;388(1):33-43.
    リンクPubMed 36546651　DOI 10.1056/NEJMoa2208470

    Strickler JH ほか. N Engl J Med. 2023;388(1):33-43.PubMed 36546651DOI

  • 症例報告膵臓がん

    ソトラシブを使った方の記録

    65歳女性。4次治療として使い、約11か月反応が続いたのちに進行。

    経過を図で見る図を閉じる
    対象
    手術と複数の化学療法のあとに進行した、KRAS G12C変異のある膵臓がんの65歳女性
    使った薬
    ソトラシブ
    人数
    1人

    経過

    1人ずつの経過（症例報告）

    65歳女性

    これまでの治療
    手術と、複数の化学療法のあとに進行（4次治療として使用）
    この薬を使った期間
    約11か月
    061218か月
    その後その後に進行
    約11か月のあいだ反応が続き、その後に進行しました。

    読み方の注意1人の経過の記録です。効果の証明にはなりません。

    研究の詳しい情報（発表日・登録番号・参加国・日本の施設・原著）
    研究の種類症例報告｜症例報告（1例）
    論文の発表電子版 2024年7月1日／掲載号 2024年7月1日
    原著Onukogu ID, Medawar G, Mangala YO, et al. Sotorasib as Fourth-Line Treatment in Pancreatic Cancer: A Case Report and Literature Review. R I Med J (2013). 2024;107(7):10-13.
    リンクPubMed 38917307

    Onukogu ID ほか. R I Med J (2013). 2024;107(7):10-13.PubMed 38917307

G12Cソトラシブ（ルマケラス®）＋パニツムマブ（ベクティビックス®）

  • ランダム化比較試験大腸がん（化学療法が効かなくなった後）CodeBreaK 300

    ソトラシブ＋パニツムマブ（2つの用量）と、標準治療をくらべた研究

    無増悪生存期間 5.6か月 対 2.2か月（標準治療）。ハザード比 0.49。

    効果を図で見る図を閉じる
    対象
    化学療法が効かなくなった、KRAS G12C変異のある転移性の大腸がんの方
    くらべた治療
    ソトラシブ 960mg＋パニツムマブとソトラシブ 240mg＋パニツムマブと標準治療（トリフルリジン・チピラシル または レゴラフェニブ）
    人数
    3つの群（53人・53人・54人）

    効果

    がんが進まなかった期間（無増悪生存期間・中央値）
    ソトラシブ 960mg＋パニツムマブ5.6か月
    ソトラシブ 240mg＋パニツムマブ3.9か月
    標準治療（トリフルリジン・チピラシル または レゴラフェニブ）2.2か月
    0246か月

    ソトラシブ 960mg＋パニツムマブ：がんの進行または死亡のリスクが51%低いハザード比 0.49（95%信頼区間 0.30〜0.80、P=0.006）

    ソトラシブ 240mg＋パニツムマブ：がんの進行または死亡のリスクが42%低いハザード比 0.58（95%信頼区間 0.36〜0.93、P=0.03）

    がんが小さくなった方の割合（奏効率）
    ソトラシブ 960mg＋パニツムマブ26.4%
    ソトラシブ 240mg＋パニツムマブ5.7%
    標準治療（トリフルリジン・チピラシル または レゴラフェニブ）0%
    0255075100%

    中央値は、参加した方を期間の順に並べたとき、ちょうど真ん中の方の値です。お一人おひとりの見通しを示すものではありません。

    安全性（副作用）

    重い副作用が出た方（治療に関連したグレード3以上の有害事象）
    ソトラシブ 960mg＋パニツムマブ35.8%
    ソトラシブ 240mg＋パニツムマブ30.2%
    標準治療（トリフルリジン・チピラシル または レゴラフェニブ）43.1%
    0255075100%

    読み方の注意生存期間のデータは、この論文の時点ではまだ十分に集まっていません。多かった副作用は、皮膚の症状と低マグネシウム血症でした。

    研究の詳しい情報（発表日・登録番号・参加国・日本の施設・原著）
    研究の種類ランダム化比較試験｜多施設・非盲検・ランダム化・第3相
    試験の名前CodeBreaK 300
    論文の発表電子版 2023年10月22日／掲載号 2023年12月7日
    登録番号NCT05198934（CodeBreak300／第3相／2022年4月に開始／試験全体の登録 160人）
    参加国・地域12の国・地域：日本、オーストラリア、フランス、ドイツ、ギリシャ、イタリア、メキシコ、韓国、スペイン、台湾、イギリス、アメリカ
    日本の施設15か所
    Aichi Medical University Hospital／Chiba Cancer Center／National Cancer Center Hospital East／National Hospital Organization Shikoku Cancer Center／National Hospital Organization Kyushu Cancer Center／Hokkaido University Hospital／Hyogo Cancer Center／St Marianna University Hospital／Kanagawa Prefectural Hospital Organization Kanagawa Cancer Center／National Hospital Organization Osaka National Hospital／Osaka University Hospital／Saitama Cancer Center／Shizuoka Cancer Center／National Cancer Center Hospital／The Cancer Institute Hospital of Japanese Foundation for Cancer Research
    登録情報の出どころ：ClinicalTrials.gov（施設の名前は登録の表記のまま）
    主要評価項目無増悪生存期間（独立判定）
    原著Fakih MG, Salvatore L, Esaki T, et al. Sotorasib plus Panitumumab in Refractory Colorectal Cancer with Mutated KRAS G12C. N Engl J Med. 2023;389(23):2125-2139.
    リンクPubMed 37870968　DOI 10.1056/NEJMoa2308795

    Fakih MG ほか. N Engl J Med. 2023;389(23):2125-2139.PubMed 37870968DOI

  • 症例報告大腸がん

    ソトラシブ＋パニツムマブを使った方の記録

    27歳男性。多くの治療の後に使い、12か月のあいだ進行なく経過。残った少数の肝病変は手術で切除。

    経過を図で見る図を閉じる
    対象
    手術・化学療法・局所治療のあとに進行した、KRAS G12C変異のある転移性の大腸がんの27歳男性
    使った薬
    ソトラシブ＋パニツムマブ
    人数
    1人

    経過

    1人ずつの経過（症例報告）

    27歳男性

    これまでの治療
    手術、化学療法、局所治療のあとに進行
    この薬を使った期間
    12か月
    061218か月
    その後進んだ病変を手術で切除
    12か月のあいだ進行なく経過。その後に進んだ少数の肝臓の病変は、手術で切除しました。

    読み方の注意1人の経過の記録です。手術や局所治療を組み合わせた経過であり、薬だけの結果ではありません。

    研究の詳しい情報（発表日・登録番号・参加国・日本の施設・原著）
    研究の種類症例報告｜症例報告（1例）
    論文の発表電子版 2024年3月5日／掲載号 2024年6月1日
    原著Kavgaci G, Dizdar O, Yalcin S. Twelve-month progression-free survival with sotorasib and panitumumab in KRAS G12C mutant metastatic colorectal cancer. Anticancer Drugs. 2024;35(5):459-461.
    リンクPubMed 38451823　DOI 10.1097/CAD.0000000000001587

    Kavgaci G ほか. Anticancer Drugs. 2024;35(5):459-461.PubMed 38451823DOI

G12Cアダグラシブ（海外販売名 Krazati）国内未承認

  • 単群試験（第1・2相）膵臓がん・胆道がん など（肺・大腸以外の固形がん）KRYSTAL-1

    アダグラシブを使った方の経過を調べた研究

    奏効率 全体 35.1%（20/57人）、膵臓がん 33.3%（7/21人）、胆道がん 41.7%（5/12人）。

    効果を図で見る図を閉じる
    対象
    KRAS G12C変異のある進行した固形がんの方（非小細胞肺がん・大腸がんを除く。それまでの治療は中央値で2種類）
    使った薬
    アダグラシブ比較相手なし
    人数
    63人が治療を受け、57人で効果を評価

    効果

    がんが小さくなった方の割合（奏効率）
    全体（20/57人）35.1%
    膵臓がん（7/21人）33.3%
    胆道がん（5/12人）41.7%
    0255075100%
    効果が続いた期間（奏効期間・中央値）
    アダグラシブ5.3か月
    0369か月
    がんが進まなかった期間（無増悪生存期間・中央値）
    アダグラシブ7.4か月
    0369か月

    中央値は、参加した方を期間の順に並べたとき、ちょうど真ん中の方の値です。お一人おひとりの見通しを示すものではありません。

    安全性（副作用）

    重い副作用が出た方（治療に関連したグレード3〜4の有害事象）
    アダグラシブ27.0%
    0255075100%

    読み方の注意比較相手のない少人数の試験です。治療に関連した有害事象は96.8%にみられましたが、それによる治療の中止はありませんでした。

    研究の詳しい情報（発表日・登録番号・参加国・日本の施設・原著）
    研究の種類単群試験（第1・2相）｜第2相の群（比較相手なし）
    試験の名前KRYSTAL-1
    論文の発表電子版 2023年4月26日／掲載号 2023年9月1日
    登録番号NCT03785249（第1・2相／2019年1月に開始／試験全体の登録 731人）
    参加国・地域2の国・地域：プエルトリコ、アメリカ
    日本の施設登録情報に日本の施設はありません
    登録情報の出どころ：ClinicalTrials.gov（施設の名前は登録の表記のまま）
    主要評価項目奏効率
    原著Bekaii-Saab TS, Yaeger R, Spira AI, et al. Adagrasib in Advanced Solid Tumors Harboring a KRASG12C Mutation. J Clin Oncol. 2023;41(25):4097-4106.
    リンクPubMed 37099736　DOI 10.1200/JCO.23.00434

    Bekaii-Saab TS ほか. J Clin Oncol. 2023;41(25):4097-4106.PubMed 37099736DOI

G12変異（型を問わない）ダラクソンラシブ（RMC-6236／米国販売名 RASONQUE）国内未承認

  • ランダム化比較試験膵臓がん（既治療）RASolute 302

    ダラクソンラシブと、医師が選ぶ化学療法をくらべた研究

    RAS G12変異のある集団で、全生存期間 13.2か月 対 6.6か月（化学療法）。ハザード比 0.40。

    効果を図で見る図を閉じる
    対象
    治療歴のある、転移のある膵臓がん（膵管腺がん）の方。91.8%にRAS G12変異
    くらべた治療
    ダラクソンラシブと医師が選ぶ化学療法
    人数
    500人（ダラクソンラシブ 248人／化学療法 252人）

    効果

    生存期間（全生存期間・中央値）
    ダラクソンラシブ13.2か月
    医師が選ぶ化学療法6.6か月
    051015か月

    死亡のリスクが60%低いハザード比 0.40（95%信頼区間 0.30〜0.54・論文の本文より、P<0.001）

    RAS G12変異のある集団

    がんが進まなかった期間（無増悪生存期間・中央値）
    ダラクソンラシブ7.3か月
    医師が選ぶ化学療法3.5か月
    051015か月

    がんの進行または死亡のリスクが55%低いハザード比 0.45（P<0.001）

    RAS G12変異のある集団

    中央値は、参加した方を期間の順に並べたとき、ちょうど真ん中の方の値です。お一人おひとりの見通しを示すものではありません。

    安全性（副作用）

    重い副作用が出た方（グレード3以上の有害事象）
    ダラクソンラシブ61.8%
    医師が選ぶ化学療法69.6%
    0255075100%
    治療に関連した有害事象で治療をやめた方
    ダラクソンラシブ1.2%
    医師が選ぶ化学療法11.2%
    0255075100%

    読み方の注意RAS G12以外の変異の方や、RAS変異のない方は人数が少ない試験です。ダラクソンラシブは日本では承認されていません。

    研究の詳しい情報（発表日・登録番号・参加国・日本の施設・原著）
    研究の種類ランダム化比較試験｜国際共同・非盲検・ランダム化・第3相
    試験の名前RASolute 302
    論文の発表電子版 2026年5月31日／掲載号 2026年7月23日
    登録番号NCT06625320（RASolute 302／第3相／2024年10月に開始／試験全体の登録 500人）
    参加国・地域7の国・地域：日本、フランス、ドイツ、イタリア、プエルトリコ、スペイン、アメリカ
    日本の施設6か所
    National Cancer Center／Aichi Cancer Center／Osaka International Cancer／National Cancer Center Hospital／Cancer Institute Hospital of JFCR／Kanagawa Cancer Center
    登録情報の出どころ：ClinicalTrials.gov（施設の名前は登録の表記のまま）
    主要評価項目全生存期間と無増悪生存期間（RAS G12変異のある集団）
    原著O'Reilly EM, Wainberg ZA, Hendifar AE, et al. Daraxonrasib or Chemotherapy in Previously Treated Metastatic Pancreatic Cancer. N Engl J Med. 2026;395(4):325-337.
    リンクPubMed 42223072　DOI 10.1056/NEJMoa2605555

    O'Reilly EM ほか. N Engl J Med. 2026;395(4):325-337.PubMed 42223072DOI

RAS変異がん専門外来 →

MET

MET遺伝子エクソン14スキッピング変異テポチニブ／カプマチニブ単群試験 2
MET遺伝子エクソン14スキッピング変異に対応する薬と、根拠となる論文
薬剤：一般名（商品名）根拠となる論文：研究の段階・がん種・主な結果・出典
テポチニブ（テプミトコ®）

  • 単群試験（第1・2相）非小細胞肺がんVISION

    テポチニブを使った方の経過を調べた研究

    奏効率 46%（独立判定）。奏効期間の中央値 11.1か月。

    効果を図で見る図を閉じる
    対象
    METエクソン14スキッピング変異のある、進行・転移性の非小細胞肺がんの方
    使った薬
    テポチニブ比較相手なし
    人数
    152人が治療を受け、99人を9か月以上追跡

    効果

    がんが小さくなった方の割合（奏効率）

    100人のうち約46人でがんが小さくなりました奏効率 46%

    独立判定。担当医の評価では56%

    効果が続いた期間（奏効期間・中央値）
    テポチニブ11.1か月
    04812か月

    中央値は、参加した方を期間の順に並べたとき、ちょうど真ん中の方の値です。お一人おひとりの見通しを示すものではありません。

    安全性（副作用）

    重い副作用が出た方（治療に関連したグレード3以上の有害事象）
    テポチニブ28%
    0255075100%
    有害事象で治療をやめた方
    テポチニブ11%
    0255075100%

    読み方の注意比較相手のない試験です。グレード3以上で多かった副作用は、むくみ（7%）でした。

    研究の詳しい情報（発表日・登録番号・参加国・日本の施設・原著）
    研究の種類単群試験（第1・2相）｜非盲検・第2相（比較相手なし）
    試験の名前VISION
    論文の発表電子版 2020年5月29日／掲載号 2020年9月3日
    登録番号NCT02864992（第2相／2016年9月に開始／試験全体の登録 337人）
    参加国・地域15の国・地域：日本、オーストリア、ベルギー、中国、フランス、ドイツ、イスラエル、イタリア、オランダ、ポーランド、韓国、スペイン、スイス、台湾、アメリカ
    日本の施設13か所
    NHO Kyushu Medical Center／National Cancer Center Hospital East／Saitama Cancer Center／Kurume University Hospital／NHO Shikoku Cancer Center／Nagoya University Hospital／Niigata Cancer Center Hospital／Osaka International Cancer Institute／NHO Kinki-Chuo Chest Medical Center／Hokkaido University Hospital／NHO Yamaguchi - Ube Medical Center／Kanagawa Cancer Center／Tottori University Hospital
    登録情報の出どころ：ClinicalTrials.gov（施設の名前は登録の表記のまま）
    主要評価項目奏効率（独立判定）
    原著Paik PK, Felip E, Veillon R, et al. Tepotinib in Non-Small-Cell Lung Cancer with MET Exon 14 Skipping Mutations. N Engl J Med. 2020;383(10):931-943.
    リンクPubMed 32469185　DOI 10.1056/NEJMoa2004407

    Paik PK ほか. N Engl J Med. 2020;383(10):931-943.PubMed 32469185DOI

カプマチニブ（タブレクタ®）

  • 単群試験（第1・2相）非小細胞肺がんGEOMETRY mono-1

    カプマチニブを使った方の経過を調べた研究

    奏効率は既治療 41%（69人）、未治療 68%（28人）。

    効果を図で見る図を閉じる
    対象
    METエクソン14スキッピング変異のある、進行した非小細胞肺がんの方
    使った薬
    カプマチニブ比較相手なし
    人数
    364人（すべての群の合計）

    効果

    がんが小さくなった方の割合（奏効率）
    1〜2種類の治療歴がある方（69人）41%
    治療歴のない方（28人）68%
    0255075100%
    効果が続いた期間（奏効期間・中央値）
    治療歴がある方9.7か月
    治療歴のない方12.6か月
    051015か月

    中央値は、参加した方を期間の順に並べたとき、ちょうど真ん中の方の値です。お一人おひとりの見通しを示すものではありません。

    読み方の注意比較相手のない試験です。多かった有害事象は、むくみ（51%）と吐き気（45%）で、多くはグレード1〜2でした。

    研究の詳しい情報（発表日・登録番号・参加国・日本の施設・原著）
    研究の種類単群試験（第1・2相）｜複数の群をもつ第2相（比較相手なし）
    試験の名前GEOMETRY mono-1
    論文の発表2020年9月3日
    登録番号NCT02414139（第2相／2015年6月に開始／試験全体の登録 373人）
    参加国・地域20の国・地域：日本、アルゼンチン、オーストリア、ベルギー、フランス、ドイツ、イスラエル、イタリア、レバノン、メキシコ、オランダ、ノルウェー、ロシア、シンガポール、韓国、スペイン、スウェーデン、台湾、イギリス、アメリカ
    日本の施設10か所（施設の名前は登録情報に書かれていません）
    所在地：Nagoya／Fukuoka／Akashi／Sendai／Okayama／Ōsaka-sayama／Chuo Ku／Koto Ku／Ube
    登録情報の出どころ：ClinicalTrials.gov（施設の名前は登録の表記のまま）
    主要評価項目奏効率（独立判定）
    原著Wolf J, Seto T, Han JY, et al. Capmatinib in MET Exon 14-Mutated or MET-Amplified Non-Small-Cell Lung Cancer. N Engl J Med. 2020;383(10):944-957.
    リンクPubMed 32877583　DOI 10.1056/NEJMoa2002787

    Wolf J ほか. N Engl J Med. 2020;383(10):944-957.PubMed 32877583DOI

NRG1

NRG1融合遺伝子ゼノクツズマブ／アファチニブ単群試験 1症例集積 1
NRG1融合遺伝子に対応する薬と、根拠となる論文
薬剤：一般名（商品名）根拠となる論文：研究の段階・がん種・主な結果・出典
ゼノクツズマブ国内未承認

  • 単群試験（第1・2相）NRG1融合のある固形がん（12種）eNRGy

    ゼノクツズマブを使った方の経過を調べた研究

    奏効率 全体 30%（158人）、非小細胞肺がん 29%（27/93人）、膵臓がん 42%（15/36人）。

    効果を図で見る図を閉じる
    対象
    NRG1融合のある進行した固形がんの方（12のがん種）
    使った薬
    ゼノクツズマブ比較相手なし
    人数
    204人が治療を受け、158人で効果を評価

    効果

    がんが小さくなった方の割合（奏効率）
    全体（158人）30%
    非小細胞肺がん（27/93人）29%
    膵臓がん（15/36人）42%
    0255075100%
    効果が続いた期間（奏効期間・中央値）
    ゼノクツズマブ11.1か月
    04812か月
    がんが進まなかった期間（無増悪生存期間・中央値）
    ゼノクツズマブ6.8か月
    04812か月

    中央値は、参加した方を期間の順に並べたとき、ちょうど真ん中の方の値です。お一人おひとりの見通しを示すものではありません。

    読み方の注意比較相手のない試験です。有害事象は主にグレード1〜2で、点滴に伴う反応が14%にみられました。ゼノクツズマブは日本では承認されていません。

    研究の詳しい情報（発表日・登録番号・参加国・日本の施設・原著）
    研究の種類単群試験（第1・2相）｜第2相（比較相手なし）
    試験の名前eNRGy
    論文の発表2025年2月6日
    登録番号NCT02912949（第2相／2015年1月に開始／試験全体の登録 250人）
    参加国・地域18の国・地域：日本、オーストリア、ベルギー、カナダ、デンマーク、フランス、ドイツ、イスラエル、イタリア、オランダ、ノルウェー、シンガポール、韓国、スペイン、スウェーデン、台湾、イギリス、アメリカ
    日本の施設4か所
    National Cancer Center Hospital／St. Marianna University School of Medicine Hospital／Osaka International Cancer Institute／National Cancer Center East
    登録情報の出どころ：ClinicalTrials.gov（施設の名前は登録の表記のまま）
    主要評価項目奏効率（担当医の評価）
    原著Schram AM, Goto K, Kim DW, et al. Efficacy of Zenocutuzumab in NRG1 Fusion-Positive Cancer. N Engl J Med. 2025;392(6):566-576.
    リンクPubMed 39908431　DOI 10.1056/NEJMoa2405008

    Schram AM ほか. N Engl J Med. 2025;392(6):566-576.PubMed 39908431DOI

アファチニブ（ジオトリフ®）

  • 症例集積大腸がん・非小細胞肺がん・膵臓がんTAPUR

    アファチニブを使った数人の記録

    4例のうち部分奏効 1例、16週以上の病勢安定 2例。

    経過を図で見る図を閉じる
    対象
    標準的な治療の選択肢がなくなった、NRG1融合のある進行した固形がんの方
    使った薬
    アファチニブ
    人数
    4人（大腸がん 2人、非小細胞肺がん 1人、膵臓がん 1人）

    経過

    4人の内訳（症例集積）
    • がんが小さくなった方（部分奏効）　1人
    • 16週以上、大きくならなかった方　2人
    • それ以外の方　1人

    読み方の注意4人の記録です。1人は134週にわたり病勢が安定していました。薬に関連した重い有害事象はありませんでした。

    研究の詳しい情報（発表日・登録番号・参加国・日本の施設・原著）
    研究の種類症例集積｜第2相バスケット試験（TAPUR）からの症例集積
    試験の名前TAPUR
    論文の発表電子版 2025年4月10日／掲載号 2025年5月
    主要評価項目病勢コントロール（奏効、または16週以上の病勢安定）
    原著Rodon J, Rothe M, Mangat PK, et al. Afatinib in patients with solid tumors with neuregulin 1 (NRG1) fusions: a case series from the Targeted Agent and Profiling Utilization Registry (TAPUR) Study. ESMO Open. 2025;10(5):104545.
    リンクPubMed 40215596　DOI 10.1016/j.esmoop.2025.104545

    Rodon J ほか. ESMO Open. 2025;10(5):104545.PubMed 40215596DOI

NTRK

NTRK1/2/3融合遺伝子ラロトレクチニブ／エヌトレクチニブ単群試験 3
NTRK1/2/3融合遺伝子に対応する薬と、根拠となる論文
薬剤：一般名（商品名）根拠となる論文：研究の段階・がん種・主な結果・出典
ラロトレクチニブ（ヴァイトラックビ®）

  • 単群試験（第1・2相）消化器がん（大腸がん 26人・膵臓がん 7人・胆管がん 4人 など）NAVIGATE

    ラロトレクチニブを使った方の経過を調べた研究

    奏効率 全体 28%、大腸がん 44%。全生存期間の中央値 13か月。

    効果を図で見る図を閉じる
    対象
    NTRK融合のある消化器がんの方（大腸がん 26人、膵臓がん 7人、胆管がん 4人、胃がん 3人 など）
    使った薬
    ラロトレクチニブ比較相手なし
    人数
    44人

    効果

    がんが小さくなった方の割合（奏効率）
    消化器がん全体（43人）28%
    大腸がん44%
    0255075100%
    生存期間（全生存期間・中央値）
    消化器がん全体13か月
    大腸がん29か月
    0122436か月
    がんが進まなかった期間（無増悪生存期間・中央値）
    消化器がん全体6か月
    大腸がん7か月
    0122436か月

    中央値は、参加した方を期間の順に並べたとき、ちょうど真ん中の方の値です。お一人おひとりの見通しを示すものではありません。

    安全性（副作用）

    重い副作用が出た方（治療に関連したグレード3〜4の有害事象）
    ラロトレクチニブ16%
    0255075100%

    読み方の注意比較相手のない試験です。大腸がんの26人のうち16人は、MSI-Highでした。治療に関連した死亡はありませんでした。

    研究の詳しい情報（発表日・登録番号・参加国・日本の施設・原著）
    研究の種類単群試験（第1・2相）｜臨床試験（NAVIGATE）の消化器がんの解析（比較相手なし）
    試験の名前NAVIGATE
    論文の発表電子版 2025年3月4日／掲載号 2025年5月2日
    登録番号NCT02576431（NAVIGATE／第2相／2015年9月に開始／試験全体の登録 215人）
    参加国・地域25の国・地域：日本、アルゼンチン、オーストラリア、ベルギー、ブラジル、カナダ、中国、コロンビア、チェコ、デンマーク、フランス、ドイツ、インド、アイルランド、イタリア、ポルトガル、ロシア、シンガポール、スロバキア、韓国、スペイン、スウェーデン、台湾、トルコ、アメリカ
    日本の施設4か所
    Nagoya University Hospital／National Cancer Center Hospital East／Hokkaido University Hospital／The Cancer Institute Hospital of JFCR
    登録情報の出どころ：ClinicalTrials.gov（施設の名前は登録の表記のまま）
    主要評価項目奏効率（独立判定）
    原著Qi C, Shen L, Andre T, et al. Efficacy and safety of larotrectinib in patients with TRK fusion gastrointestinal cancer. Eur J Cancer. 2025;220:115338.
    リンクPubMed 40068370　DOI 10.1016/j.ejca.2025.115338

    Qi C ほか. Eur J Cancer. 2025;220:115338.PubMed 40068370DOI

  • 単群試験（第1・2相）NTRK融合のある固形がん（17種・成人と小児）

    ラロトレクチニブを使った方の経過を調べた研究

    奏効率 75%（55人・独立判定）。1年時点で 71% の奏効が続いていた。

    効果を図で見る図を閉じる
    対象
    NTRK融合のあるがんの方（生後4か月から76歳まで・17のがん種）
    使った薬
    ラロトレクチニブ比較相手なし
    人数
    55人

    効果

    がんが小さくなった方の割合（奏効率）

    100人のうち約75人でがんが小さくなりました奏効率 75%

    独立判定。担当医の評価では80%

    1年の時点で効果が続いていた方（効果のあった方のうち）
    ラロトレクチニブ71%
    0255075100%

    読み方の注意比較相手のない試験です。有害事象は主にグレード1で、薬に関連した有害事象で治療をやめた方はいませんでした。

    研究の詳しい情報（発表日・登録番号・参加国・日本の施設・原著）
    研究の種類単群試験（第1・2相）｜3つの試験（第1相、第1・2相、第2相）をまとめた解析（比較相手なし）
    論文の発表2018年2月22日
    登録番号NCT02122913（第1相／2014年5月に開始／試験全体の登録 75人）
    参加国・地域1の国・地域：アメリカ
    日本の施設登録情報に日本の施設はありません
    登録番号NCT02637687（SCOUT／第1・2相／2015年12月に開始／試験全体の登録 154人）
    参加国・地域21の国・地域：日本、オーストラリア、カナダ、中国、チェコ、デンマーク、フランス、ドイツ、アイルランド、イスラエル、イタリア、オランダ、ポーランド、韓国、スペイン、スウェーデン、スイス、トルコ、ウクライナ、イギリス、アメリカ
    日本の施設3か所
    Kanagawa Children's Medical Center／National Cancer Center Hospital／Kyushu University Hospital
    登録番号NCT02576431（NAVIGATE／第2相／2015年9月に開始／試験全体の登録 215人）
    参加国・地域25の国・地域：日本、アルゼンチン、オーストラリア、ベルギー、ブラジル、カナダ、中国、コロンビア、チェコ、デンマーク、フランス、ドイツ、インド、アイルランド、イタリア、ポルトガル、ロシア、シンガポール、スロバキア、韓国、スペイン、スウェーデン、台湾、トルコ、アメリカ
    日本の施設4か所
    Nagoya University Hospital／National Cancer Center Hospital East／Hokkaido University Hospital／The Cancer Institute Hospital of JFCR
    登録情報の出どころ：ClinicalTrials.gov（施設の名前は登録の表記のまま）
    主要評価項目奏効率（独立判定）
    原著Drilon A, Laetsch TW, Kummar S, et al. Efficacy of Larotrectinib in TRK Fusion-Positive Cancers in Adults and Children. N Engl J Med. 2018;378(8):731-739.
    リンクPubMed 29466156　DOI 10.1056/NEJMoa1714448

    Drilon A ほか. N Engl J Med. 2018;378(8):731-739.PubMed 29466156DOI

エヌトレクチニブ（ロズリートレク®）

  • 単群試験（第1・2相）NTRK融合のある固形がん（10種）

    エヌトレクチニブを使った方の経過を調べた研究

    奏効率 57%（31/54人）。奏効期間の中央値 10か月。

    効果を図で見る図を閉じる
    対象
    NTRK融合のある進行・転移性の固形がんの成人（10のがん種）
    使った薬
    エヌトレクチニブ比較相手なし
    人数
    54人

    効果

    がんが小さくなった方の割合（奏効率）

    100人のうち約57人でがんが小さくなりました奏効率 57%・54人中31人

    完全奏効 7%、部分奏効 50%

    効果が続いた期間（奏効期間・中央値）
    エヌトレクチニブ10か月
    04812か月

    中央値は、参加した方を期間の順に並べたとき、ちょうど真ん中の方の値です。お一人おひとりの見通しを示すものではありません。

    読み方の注意比較相手のない試験です。治療に関連した死亡はありませんでした。

    研究の詳しい情報（発表日・登録番号・参加国・日本の施設・原著）
    研究の種類単群試験（第1・2相）｜3つの第1・2相試験をまとめた解析（比較相手なし）
    論文の発表電子版 2019年12月11日／掲載号 2020年2月
    登録番号NCT02650401（STARTRK-NG／第1・2相／2016年5月に開始／試験全体の登録 69人）
    参加国・地域9の国・地域：カナダ、中国、フランス、ドイツ、香港、イタリア、スペイン、イギリス、アメリカ
    日本の施設登録情報に日本の施設はありません
    登録番号NCT02097810（STARTRK-1／第1相／2014年7月に開始／試験全体の登録 84人）
    参加国・地域2の国・地域：韓国、アメリカ
    日本の施設登録情報に日本の施設はありません
    登録番号NCT02568267（STARTRK-2／第2相／2015年11月に開始／試験全体の登録 534人）
    参加国・地域16の国・地域：日本、オーストラリア、ベルギー、中国、フランス、ドイツ、香港、イタリア、オランダ、ポーランド、シンガポール、韓国、スペイン、台湾、イギリス、アメリカ
    日本の施設9か所
    Aichi Cancer Center Hospital／National Cancer Center Hospital／Hyogo Cancer Center, Dept of Respiratory Medicine／NHO Shikoku Cancer Center／Miyagi Cancer Center／Niigata Cancer Center Hospital／Osaka City General Hospital／Kindai University Hospital／Shizuoka Cancer Center
    登録情報の出どころ：ClinicalTrials.gov（施設の名前は登録の表記のまま）
    主要評価項目奏効率と奏効期間（独立判定）
    原著Doebele RC, Drilon A, Paz-Ares L, et al. Entrectinib in patients with advanced or metastatic NTRK fusion-positive solid tumours: integrated analysis of three phase 1-2 trials. Lancet Oncol. 2020;21(2):271-282.
    リンクPubMed 31838007　DOI 10.1016/S1470-2045(19)30691-6

    Doebele RC ほか. Lancet Oncol. 2020;21(2):271-282.PubMed 31838007DOI

PIK3CA／AKT1／PTEN

PIK3CA・AKT1・PTEN遺伝子変異カピバセルチブ＋フルベストラントランダム化比較試験 1
PIK3CA・AKT1・PTEN遺伝子変異に対応する薬と、根拠となる論文
薬剤：一般名（商品名）根拠となる論文：研究の段階・がん種・主な結果・出典
カピバセルチブ（トルカプ®）＋フルベストラント

  • ランダム化比較試験乳がん（ホルモン受容体陽性）CAPItello-291

    カピバセルチブを加えた治療と、加えない治療をくらべた研究

    PIK3CA・AKT1・PTENに変化のある集団で、無増悪生存期間 7.3か月 対 3.1か月（プラセボ＋フルベストラント）。ハザード比 0.50。

    効果を図で見る図を閉じる
    対象
    アロマターゼ阻害薬の治療中または治療後に再発・進行した、ホルモン受容体陽性・HER2陰性の進行乳がんの方
    くらべた治療
    カピバセルチブ＋フルベストラントとプラセボ＋フルベストラント
    人数
    708人（うちPIK3CA・AKT1・PTENに変化のある方 289人）

    効果

    がんが進まなかった期間（無増悪生存期間・中央値）
    カピバセルチブ＋フルベストラント7.3か月
    プラセボ＋フルベストラント3.1か月
    0369か月

    がんの進行または死亡のリスクが50%低いハザード比 0.50（95%信頼区間 0.38〜0.65、P<0.001）

    PIK3CA・AKT1・PTENに変化のある集団

    がんが進まなかった期間（全体の集団）（中央値）
    カピバセルチブ＋フルベストラント7.2か月
    プラセボ＋フルベストラント3.6か月
    0369か月

    がんの進行または死亡のリスクが40%低いハザード比 0.60（95%信頼区間 0.51〜0.71、P<0.001）

    中央値は、参加した方を期間の順に並べたとき、ちょうど真ん中の方の値です。お一人おひとりの見通しを示すものではありません。

    安全性（副作用）

    有害事象で治療をやめた方
    カピバセルチブ＋フルベストラント13.0%
    プラセボ＋フルベストラント2.3%
    0255075100%

    読み方の注意カピバセルチブ群で多かったグレード3以上の有害事象は、発疹（12.1%）と下痢（9.3%）でした。

    研究の詳しい情報（発表日・登録番号・参加国・日本の施設・原著）
    研究の種類ランダム化比較試験｜ランダム化・二重盲検・第3相
    試験の名前CAPItello-291
    論文の発表2023年6月1日
    登録番号NCT04305496（CAPItello-291／第3相／2020年4月に開始／試験全体の登録 818人）
    参加国・地域19の国・地域：日本、アルゼンチン、オーストラリア、ベルギー、カナダ、中国、フランス、ドイツ、ハンガリー、イスラエル、イタリア、ペルー、ポーランド、ロシア、韓国、スペイン、台湾、イギリス、アメリカ
    日本の施設21か所（施設の名前は登録情報に書かれていません）
    所在地：Chiba／Fukuoka／Fukushima／Hidaka-shi／Hiroshima／Kagoshima／Kitaadachi-gun／Kōtoku／Kumamoto／Kyoto／Matsuyama／Nagoya／Osaka／Ota-shi／Sapporo／Shinagawa-ku／Tsu／Yokohama
    登録情報の出どころ：ClinicalTrials.gov（施設の名前は登録の表記のまま）
    主要評価項目無増悪生存期間（全体の集団と、変化のある集団）
    原著Turner NC, Oliveira M, Howell SJ, et al. Capivasertib in Hormone Receptor-Positive Advanced Breast Cancer. N Engl J Med. 2023;388(22):2058-2070.
    リンクPubMed 37256976　DOI 10.1056/NEJMoa2214131

    Turner NC ほか. N Engl J Med. 2023;388(22):2058-2070.PubMed 37256976DOI

RET

RET融合遺伝子セルペルカチニブ単群試験 2症例報告 2
RET融合遺伝子に対応する薬と、根拠となる論文
薬剤：一般名（商品名）根拠となる論文：研究の段階・がん種・主な結果・出典
セルペルカチニブ（レットヴィモ®）

  • 単群試験（第1・2相）肺・甲状腺以外の固形がんLIBRETTO-001

    セルペルカチニブを使った方の経過を調べた研究

    奏効率 43.9%（18/41人）。

    効果を図で見る図を閉じる
    対象
    RET融合のある進行した固形がんの方（非小細胞肺がんと甲状腺がんを除く）
    使った薬
    セルペルカチニブ比較相手なし
    人数
    45人（効果を評価できたのは41人）

    効果

    がんが小さくなった方の割合（奏効率）

    100人のうち約44人でがんが小さくなりました奏効率 43.9%・41人中18人

    安全性（副作用）

    重篤な有害事象が出た方
    セルペルカチニブ（45人中18人）40%
    0255075100%

    読み方の注意比較相手のない試験です。グレード3以上で多かった有害事象は高血圧（22%）でした。治療に関連した死亡はありませんでした。

    研究の詳しい情報（発表日・登録番号・参加国・日本の施設・原著）
    研究の種類単群試験（第1・2相）｜第1・2相・単群・非盲検（がん種をまたぐバスケット試験）
    試験の名前LIBRETTO-001
    論文の発表電子版 2022年9月12日／掲載号 2022年10月
    登録番号NCT03157128（LIBRETTO-001／第1・2相／2017年5月に開始／試験全体の登録 857人）
    参加国・地域16の国・地域：日本、オーストラリア、カナダ、デンマーク、フランス、ドイツ、香港、イスラエル、イタリア、シンガポール、韓国、スペイン、スイス、台湾、イギリス、アメリカ
    日本の施設13か所
    Nagoya University Hospital／National Cancer Center Hospital East／Hokkaido University Hospital／Hyogo Cancer Center／Kanazawa University Hospital／Kindai University Hospital／Tominaga Hospital／National Cancer Center Hospital／Japanese Foundation for Cancer Research／Tottori University Hospital／National Hospital Organization Kyushu Cancer Center／Okayama University Hospital／Osaka City General Hospital
    登録情報の出どころ：ClinicalTrials.gov（施設の名前は登録の表記のまま）
    主要評価項目奏効率（独立判定）
    原著Subbiah V, Wolf J, Konda B, et al. Tumour-agnostic efficacy and safety of selpercatinib in patients with RET fusion-positive solid tumours other than lung or thyroid tumours (LIBRETTO-001): a phase 1/2, open-label, basket trial. Lancet Oncol. 2022;23(10):1261-1273.
    リンクPubMed 36108661　DOI 10.1016/S1470-2045(22)00541-1

    Subbiah V ほか. Lancet Oncol. 2022;23(10):1261-1273.PubMed 36108661DOI

  • 単群試験（第1・2相）非小細胞肺がんLIBRETTO-001

    セルペルカチニブを使った方の経過を調べた研究

    奏効率は既治療 64%（105人）、未治療 85%（39人）。

    効果を図で見る図を閉じる
    対象
    RET融合のある進行した非小細胞肺がんの方
    使った薬
    セルペルカチニブ比較相手なし
    人数
    プラチナ製剤の治療歴がある方 105人、治療歴のない方 39人

    効果

    がんが小さくなった方の割合（奏効率）
    プラチナ製剤の治療歴がある方（105人）64%
    治療歴のない方（39人）85%
    脳などに測定できる転移のあった方（11人）91%
    0255075100%
    効果が続いた期間（奏効期間・中央値）
    セルペルカチニブ17.5か月
    081624か月

    治療歴がある方

    中央値は、参加した方を期間の順に並べたとき、ちょうど真ん中の方の値です。お一人おひとりの見通しを示すものではありません。

    読み方の注意比較相手のない試験です。グレード3以上で多かった有害事象は高血圧（14%）でした。薬に関連した有害事象で治療をやめた方は2%でした。

    研究の詳しい情報（発表日・登録番号・参加国・日本の施設・原著）
    研究の種類単群試験（第1・2相）｜第1・2相（比較相手なし）
    試験の名前LIBRETTO-001
    論文の発表2020年8月27日
    登録番号NCT03157128（LIBRETTO-001／第1・2相／2017年5月に開始／試験全体の登録 857人）
    参加国・地域16の国・地域：日本、オーストラリア、カナダ、デンマーク、フランス、ドイツ、香港、イスラエル、イタリア、シンガポール、韓国、スペイン、スイス、台湾、イギリス、アメリカ
    日本の施設13か所
    Nagoya University Hospital／National Cancer Center Hospital East／Hokkaido University Hospital／Hyogo Cancer Center／Kanazawa University Hospital／Kindai University Hospital／Tominaga Hospital／National Cancer Center Hospital／Japanese Foundation for Cancer Research／Tottori University Hospital／National Hospital Organization Kyushu Cancer Center／Okayama University Hospital／Osaka City General Hospital
    登録情報の出どころ：ClinicalTrials.gov（施設の名前は登録の表記のまま）
    主要評価項目奏効率（独立判定）
    原著Drilon A, Oxnard GR, Tan DSW, et al. Efficacy of Selpercatinib in RET Fusion-Positive Non-Small-Cell Lung Cancer. N Engl J Med. 2020;383(9):813-824.
    リンクPubMed 32846060　DOI 10.1056/NEJMoa2005653

    Drilon A ほか. N Engl J Med. 2020;383(9):813-824.PubMed 32846060DOI

  • 症例報告膵臓がん（HOOK3-RET融合）

    セルペルカチニブを使った方の記録

    51歳男性。ゲムシタビン＋シスプラチンに反応せず。15か月を超えて反応が続いた。

    経過を図で見る図を閉じる
    対象
    ゲムシタビン＋シスプラチンに反応しなかった、RET融合（HOOK3-RET）のある転移性の膵臓がんの51歳男性
    使った薬
    セルペルカチニブ
    人数
    1人

    経過

    1人ずつの経過（症例報告）

    51歳男性

    これまでの治療
    ゲムシタビン＋シスプラチンに反応せず
    この薬を使った期間
    15か月超
    061218か月
    その後報告の時点で継続
    15か月を超えて反応が続いていると報告されています。

    読み方の注意1人の経過の記録です。効果の証明にはなりません。

    研究の詳しい情報（発表日・登録番号・参加国・日本の施設・原著）
    研究の種類症例報告｜症例報告（1例）
    論文の発表電子版 2026年5月20日／掲載号 2026年7月
    原著Sandhu HS, Natarajan A, Joshi S. Durable response to selpercatinib in HOOK3-RET fusion positive, α-fetoprotein producing metastatic pancreatic ductal adenocarcinoma with intestinal-type differentiation. Oncol Lett. 2026;32(1):306.
    リンクPubMed 42238005　DOI 10.3892/ol.2026.15661

    Sandhu HS ほか. Oncol Lett. 2026;32(1):306.PubMed 42238005DOI

  • 症例報告膵臓がん（TPR-RET融合）

    セルペルカチニブを使った方の記録

    62歳女性。化学療法2ラインの後に進行。症状と腫瘍マーカーが改善し、画像で約60%縮小（部分奏効）。

    経過を図で見る図を閉じる
    対象
    化学療法2種類のあとに進行した、RET融合（TPR-RET）のある転移性の膵臓がんの62歳女性
    使った薬
    セルペルカチニブ
    人数
    1人

    経過

    1人ずつの経過（症例報告）

    62歳女性

    これまでの治療
    化学療法2種類のあとに進行
    この薬を使った期間
    記載なし
    がんの大きさ（画像）
    治療の前100%
    治療のあと約40%
    その後部分奏効
    症状と腫瘍マーカーが改善し、画像でがんが約60%小さくなりました（部分奏効）。使った期間は抄録に書かれていません。

    読み方の注意1人の経過の記録です。効果の証明にはなりません。

    研究の詳しい情報（発表日・登録番号・参加国・日本の施設・原著）
    研究の種類症例報告｜症例報告（1例）
    論文の発表電子版 2025年12月14日／掲載号 2025年10〜11月
    原著Assi T, Moussa T, Bou-Orm C, et al. Selpercatinib for RET-positive advanced pancreatic cancer detected by liquid biopsy: a case-based insight. Pharmacogenomics. 2025;26(15-16):589-592.
    リンクPubMed 41392545　DOI 10.1080/14622416.2025.2602419

    Assi T ほか. Pharmacogenomics. 2025;26(15-16):589-592.PubMed 41392545DOI

ROS1

ROS1融合遺伝子クリゾチニブ／エヌトレクチニブ単群試験 2
ROS1融合遺伝子に対応する薬と、根拠となる論文
薬剤：一般名（商品名）根拠となる論文：研究の段階・がん種・主な結果・出典
クリゾチニブ（ザーコリ®）

  • 単群試験（第1・2相）非小細胞肺がん

    クリゾチニブを使った方の経過を調べた研究

    奏効率 72%（50人）。無増悪生存期間の中央値 19.2か月。

    効果を図で見る図を閉じる
    対象
    ROS1再構成のある進行した非小細胞肺がんの方
    使った薬
    クリゾチニブ比較相手なし
    人数
    50人

    効果

    がんが小さくなった方の割合（奏効率）

    100人のうち約72人でがんが小さくなりました奏効率 72%

    完全奏効 3人、部分奏効 33人

    効果が続いた期間（奏効期間・中央値）
    クリゾチニブ17.6か月
    081624か月
    がんが進まなかった期間（無増悪生存期間・中央値）
    クリゾチニブ19.2か月
    081624か月

    中央値は、参加した方を期間の順に並べたとき、ちょうど真ん中の方の値です。お一人おひとりの見通しを示すものではありません。

    読み方の注意比較相手のない試験です。

    研究の詳しい情報（発表日・登録番号・参加国・日本の施設・原著）
    研究の種類単群試験（第1・2相）｜第1相試験の拡大コホート（比較相手なし）
    論文の発表電子版 2014年9月27日／掲載号 2014年11月20日
    登録番号NCT00585195（PROFILE 1001／第1相／2006年4月に開始／試験全体の登録 596人）
    参加国・地域4の国・地域：日本、オーストラリア、韓国、アメリカ
    日本の施設3か所
    Aichi cancer center central hospital／Hyogo Cancer Center／Kindai University Hospital
    登録情報の出どころ：ClinicalTrials.gov（施設の名前は登録の表記のまま）
    主要評価項目安全性と、治療への反応
    原著Shaw AT, Ou SH, Bang YJ, et al. Crizotinib in ROS1-rearranged non-small-cell lung cancer. N Engl J Med. 2014;371(21):1963-71.
    リンクPubMed 25264305　DOI 10.1056/NEJMoa1406766

    Shaw AT ほか. N Engl J Med. 2014;371(21):1963-71.PubMed 25264305DOI

エヌトレクチニブ（ロズリートレク®）

  • 単群試験（第1・2相）非小細胞肺がん

    エヌトレクチニブを使った方の経過を調べた研究

    奏効率 77%（41/53人）。奏効期間の中央値 24.6か月。

    効果を図で見る図を閉じる
    対象
    ROS1融合のある進行・転移性の非小細胞肺がんの成人
    使った薬
    エヌトレクチニブ比較相手なし
    人数
    53人

    効果

    がんが小さくなった方の割合（奏効率）

    100人のうち約77人でがんが小さくなりました奏効率 77%・53人中41人

    効果が続いた期間（奏効期間・中央値）
    エヌトレクチニブ24.6か月
    0102030か月

    中央値は、参加した方を期間の順に並べたとき、ちょうど真ん中の方の値です。お一人おひとりの見通しを示すものではありません。

    安全性（副作用）

    重い副作用が出た方（治療に関連したグレード3〜4の有害事象・安全性は134人で評価）
    エヌトレクチニブ（134人中46人）34%
    0255075100%

    読み方の注意比較相手のない試験です。治療に関連した死亡はありませんでした。

    研究の詳しい情報（発表日・登録番号・参加国・日本の施設・原著）
    研究の種類単群試験（第1・2相）｜3つの第1・2相試験をまとめた解析（比較相手なし）
    論文の発表電子版 2019年12月11日／掲載号 2020年2月
    登録番号NCT02097810（STARTRK-1／第1相／2014年7月に開始／試験全体の登録 84人）
    参加国・地域2の国・地域：韓国、アメリカ
    日本の施設登録情報に日本の施設はありません
    登録番号NCT02568267（STARTRK-2／第2相／2015年11月に開始／試験全体の登録 534人）
    参加国・地域16の国・地域：日本、オーストラリア、ベルギー、中国、フランス、ドイツ、香港、イタリア、オランダ、ポーランド、シンガポール、韓国、スペイン、台湾、イギリス、アメリカ
    日本の施設9か所
    Aichi Cancer Center Hospital／National Cancer Center Hospital／Hyogo Cancer Center, Dept of Respiratory Medicine／NHO Shikoku Cancer Center／Miyagi Cancer Center／Niigata Cancer Center Hospital／Osaka City General Hospital／Kindai University Hospital／Shizuoka Cancer Center
    登録情報の出どころ：ClinicalTrials.gov（施設の名前は登録の表記のまま）
    主要評価項目奏効率と奏効期間（独立判定）
    原著Drilon A, Siena S, Dziadziuszko R, et al. Entrectinib in ROS1 fusion-positive non-small-cell lung cancer: integrated analysis of three phase 1-2 trials. Lancet Oncol. 2020;21(2):261-270.
    リンクPubMed 31838015　DOI 10.1016/S1470-2045(19)30690-4

    Drilon A ほか. Lancet Oncol. 2020;21(2):261-270.PubMed 31838015DOI

論文の書誌は PubMed（米国国立医学図書館）で確認し、数値は各論文の抄録に書かれた値をそのまま載せています（2026年11月12日確認）。試験ごとに対象や時期が違うため、数値を試験どうしで直接比べることはできません。「国内未承認」は、日本で承認されていない薬です。薬の商品名は国内の販売名です。

膵臓がんに多い KRAS変異の方へ

膵臓がんの9割超にKRAS変異があります（Abdelhakeem ほか, J Hematol Oncol 2026）。複数のRAS変異を抑えるダラクソンラシブは、化学療法後の転移性膵臓がんを対象とした第3相試験で、全生存期間の中央値 13.2か月 対 6.6か月（化学療法）と報告されました（O'Reilly ほか, N Engl J Med 2026）。日本では未承認です。

当院は、RAS変異がん専門外来で、変異の型から検討できる選択肢を整理してご説明します。

RAS変異がん専門外来を見る
02  Immune checkpoint

遺伝子検査の結果で選ぶ、免疫チェックポイント阻害薬

分子標的薬ではありませんが、遺伝子検査の結果が薬を選ぶ目印になります。

MSI-High／dMMR

マイクロサテライト不安定性が高い／ミスマッチ修復機能欠損ペムブロリズマブランダム化比較試験 1単群試験 1
マイクロサテライト不安定性が高い／ミスマッチ修復機能欠損に対応する薬と、根拠となる論文
薬剤：一般名（商品名）根拠となる論文：研究の段階・がん種・主な結果・出典
ペムブロリズマブ（キイトルーダ®）

  • ランダム化比較試験大腸がん（一次治療）KEYNOTE-177

    ペムブロリズマブと、化学療法をくらべた研究

    無増悪生存期間 16.5か月 対 8.2か月（化学療法）。ハザード比 0.60。

    効果を図で見る図を閉じる
    対象
    治療をまだ受けていない、MSI-High／dMMRの転移性の大腸がんの方
    くらべた治療
    ペムブロリズマブと化学療法（ベバシズマブまたはセツキシマブの併用を含む）
    人数
    307人

    効果

    がんが進まなかった期間（無増悪生存期間・中央値）
    ペムブロリズマブ16.5か月
    化学療法（ベバシズマブまたはセツキシマブの併用を含む）8.2か月
    061218か月

    がんの進行または死亡のリスクが40%低いハザード比 0.60（95%信頼区間 0.45〜0.80、P=0.0002）

    がんが小さくなった方の割合（奏効率）
    ペムブロリズマブ43.8%
    化学療法（ベバシズマブまたはセツキシマブの併用を含む）33.1%
    0255075100%

    中央値は、参加した方を期間の順に並べたとき、ちょうど真ん中の方の値です。お一人おひとりの見通しを示すものではありません。

    安全性（副作用）

    重い副作用が出た方（治療に関連したグレード3以上の有害事象）
    ペムブロリズマブ22%
    化学療法（ベバシズマブまたはセツキシマブの併用を含む）66%
    0255075100%

    読み方の注意生存期間のデータは、この論文の時点ではまだ確定していません。

    研究の詳しい情報（発表日・登録番号・参加国・日本の施設・原著）
    研究の種類ランダム化比較試験｜非盲検・ランダム化・第3相
    試験の名前KEYNOTE-177
    論文の発表2020年12月3日
    登録番号NCT02563002（第3相／2015年11月に開始／試験全体の登録 307人）
    登録情報の出どころ：ClinicalTrials.gov（施設の名前は登録の表記のまま）
    主要評価項目無増悪生存期間と全生存期間
    原著André T, Shiu KK, Kim TW, et al. Pembrolizumab in Microsatellite-Instability-High Advanced Colorectal Cancer. N Engl J Med. 2020;383(23):2207-2218.
    リンクPubMed 33264544　DOI 10.1056/NEJMoa2017699

    André T ほか. N Engl J Med. 2020;383(23):2207-2218.PubMed 33264544DOI

  • 単群試験（第1・2相）大腸がん以外の固形がん（27種）KEYNOTE-158

    ペムブロリズマブを使った方の経過を調べた研究

    奏効率 34.3%（233人）。全生存期間の中央値 23.5か月。

    効果を図で見る図を閉じる
    対象
    それまでの治療が効かなくなった、MSI-High／dMMRの進行した固形がんの方（大腸がん以外・27のがん種）
    使った薬
    ペムブロリズマブ比較相手なし
    人数
    233人

    効果

    がんが小さくなった方の割合（奏効率）

    100人のうち約34人でがんが小さくなりました奏効率 34.3%

    がんが進まなかった期間（無増悪生存期間・中央値）
    ペムブロリズマブ4.1か月
    0102030か月
    生存期間（全生存期間・中央値）
    ペムブロリズマブ23.5か月
    0102030か月

    中央値は、参加した方を期間の順に並べたとき、ちょうど真ん中の方の値です。お一人おひとりの見通しを示すものではありません。

    安全性（副作用）

    重い副作用が出た方（治療に関連したグレード3〜5の有害事象）
    ペムブロリズマブ（233人中34人）14.6%
    0255075100%

    読み方の注意比較相手のない試験です。子宮体がん、胃がん、胆管がん、膵臓がんが多く含まれていました。

    研究の詳しい情報（発表日・登録番号・参加国・日本の施設・原著）
    研究の種類単群試験（第1・2相）｜第2相（比較相手なし）
    試験の名前KEYNOTE-158
    論文の発表電子版 2019年11月4日／掲載号 2020年1月1日
    主要評価項目奏効率（独立判定）
    原著Marabelle A, Le DT, Ascierto PA, et al. Efficacy of Pembrolizumab in Patients With Noncolorectal High Microsatellite Instability/Mismatch Repair-Deficient Cancer: Results From the Phase II KEYNOTE-158 Study. J Clin Oncol. 2020;38(1):1-10.
    リンクPubMed 31682550　DOI 10.1200/JCO.19.02105

    Marabelle A ほか. J Clin Oncol. 2020;38(1):1-10.PubMed 31682550DOI

免疫チェックポイント阻害薬について詳しくは免疫チェックポイント阻害薬のページをご覧ください。

治療を検討する前に知っておいていただきたいこと

  • この一覧は、査読を受けた論文に報告された「遺伝子の変化と薬の対応」を整理したものです。日本での承認の有無を問わずに載せているため、国内で承認されていない薬（「国内未承認」と表示）や、国内で承認されたがん種・使い方とは異なる使用（適応外）を含みます。「国内未承認」の表示がない薬は、国内で承認されている薬です。ただし、承認されているがん種や使い方は薬ごとに決まっています。
  • 研究の段階によって、根拠の重みは違います。ランダム化比較試験は標準的な治療との差を確かめた研究、単群試験は比較相手を置かない研究です。症例報告は1〜2人の経過の記録であり、効果の証明にはなりません。良くない経過をたどった症例報告も載せています。
  • 当院の分子標的治療は、遺伝子パネル検査の結果に基づいて当院が薬剤を選び、必要に応じて免疫療法と並行して進めます。国内未承認の薬や適応外の使用は自由診療となり、根拠の段階・副作用・費用、医薬品副作用被害救済制度の対象外となる場合があることをご説明し、ご本人の同意のもとで行います。実施には主治医の了解が必要です。
  • 分子標的薬は、標的とする分子によって副作用が異なります。主な副作用には、発熱、皮膚障害、肺障害、高血圧、肝機能障害、下痢などがあり、症状の出現時期には個人差があります。間質性肺炎など重い副作用の可能性もあるため、専門医が事前に詳しくご説明します。
  • 治療にかかる費用には、遺伝子検査（遺伝子パネル検査）の費用と、月々の分子標的薬の費用が含まれます。分子標的薬の費用は薬剤によって異なります。当院の治療は自由診療です。項目ごとの目安金額は料金表をご確認ください。
  • 国内未承認の薬を使う場合の入手経路（医師の責任のもとでの個人輸入）・費用・リスク（副作用、および国内未承認薬は医薬品副作用被害救済制度の対象外であること）は、遺伝子の変化の型・治療歴・全身状態を確認したうえで、相談時に個別にご説明します。
  • 一覧に載っている薬を、当院がすべて取り扱っていることを示すものではありません。変異が見つかっても、適合する薬が見つからない場合があります。その際は、ほかの治療の選択肢を含めてご提案します。
FAQ

よくある質問

遺伝子パネル検査の報告書は、どこを見ればよいですか？
「遺伝子の名前」と「変化の種類（遺伝子変異・融合遺伝子・増幅）」をご確認ください。たとえば「BRAF V600E」「RET 融合遺伝子」「KRAS G12C」のように書かれています。同じ遺伝子でも、変化の種類や型によって対応する薬が変わります。報告書をお持ちいただければ、当院の医師が内容をご説明します。
症例報告しかない薬でも、治療の候補になりますか？
症例報告は1〜2人の経過の記録であり、効果の証明にはなりません。ただし、まれな遺伝子の変化では大きな試験が行われにくく、症例報告が検討の手がかりになることがあります。当院では、根拠の段階と、まだ分かっていないことをあわせてご説明し、検査結果・治療歴・全身状態をもとに医師が個別に判断します。
報告書に書かれた遺伝子が、この一覧にありません。相談できますか？
ご相談いただけます。一覧は論文を確認できたものから順に載せており、毎週調べて追加しています。一覧にない変異についても、論文の有無を調べ、当院で検討できる治療とあわせてご説明します。
無料医療相談を予約する

※治療効果には個人差があり、すべての患者さまに同様の結果が得られるとは限りません。当院の治療には、国内の保険適応や大規模臨床試験で標準治療として確立されていないものも含まれます。実際の治療は、リスクとベネフィットを評価し、ご本人の同意のもとで設計します。

監修：矢﨑 雄一郎（プレシジョンクリニック東京 院長／がん免疫療法・消化器外科医）
更新：2026年11月12日（論文は毎週調べて追加します）

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