分子標的薬は、1980年代から1990年代にがんの分子生物学が進歩したことがきっかけで誕生しました。がん細胞の増殖や転移に関しては、がんだけに見られる、あるいはがんで多く発現している異常なタンパク質や酵素が重要な役割を果たしていることが分かってきました。

こうしたがん細胞に特異的あるいは過剰に発現し、がんの成長に関与している分子を見つけ、標的として攻撃する、これが分子標的薬です。

分子標的薬が標的とする「がんに特異的な分子」によって、主に「シグナル伝達経路阻害剤」、「血管新生阻害薬」等のグループに分けられます。

また、分子標的薬は薬そのものの物理的性質によっても分類することもでき、「低分子化合物」と、「抗体製剤」に分けられます。低分子グループの薬は分子量が小さいので細胞の中まで入っていくことができます。多くの分子標的薬がこれに当たります。

一方、抗体製剤のグループは、遺伝子工学を利用して作られた人工の抗体です。人工の抗体が、がん細胞にだけ存在する細胞のレセプター（受容体）や情報伝達物質に取り付いて、その働きを阻害したりして効果を発揮します。